Die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) wird in Europa seit Jahren gefördert. Eine aktuelle Analyse des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zeigt, dass dabei oft der Zweck nicht erfüllt wird.
Ein Team aus dem IQWiG hat Nutzenbewertungen von Orphan Drugs der vergangenen zehn Jahre ausgewertet. Die Ergebnisse, veröffentlicht im International Journal of Technology Assessment in Health Care, werfen ein kritisches Licht auf die Ausrichtung der Förderung.
Onkologische Indikationen überrepräsentiert
Orphan Drugs sollen vorrangig den ungedeckten medizinischen Bedarf adressieren, also zur Behandlung von Krankheiten ohne Therapiemöglichkeiten dienen („unmet medical need“). In 58 % der analysierten Fälle hatten jedoch bereits aktive Therapien bestanden – bei onkologischen Indikationen in 88 % der Fälle, bei nicht-onkologischen nur in 24 %. Krebserkrankungen sind auch bei den Zulassungen überrepräsentiert, obwohl es bereits häufig Therapien gibt.
Im Gegensatz dazu profitieren viele andere seltene Erkrankungen weiterhin kaum von der Förderung. Die Wahrscheinlichkeit eines Zusatznutzens war bei Orphan Drugs für nicht onkologische Indikationen höher als bei solchen für seltene Krebserkrankungen. Ein tatsächlicher Mehrwert ist wahrscheinlicher, wenn es bislang keine aktiven Behandlungsmöglichkeiten gibt.
Fördermechanismen überdenken
Die Analyse verdeutlicht, dass die Fördermechanismen oft nicht dort greifen, wo sie am dringendsten benötigt werden. Die Autoren betonen, dass Forschungsinfrastruktur und Anreizsysteme so gestaltet werden müssen, dass tatsächlich die Entwicklung von Wirkstoffen für bisher unzureichend behandelte Erkrankungen gefördert wird.
Die Diskussion um die Effektivität von Orphan-Drug-Programmen könnte neue Impulse für die europäische Arzneimittelpolitik setzen – mit einem klaren Fokus auf den medizinischen Bedarf.
