Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases)

Fuchs-Dystrophie: Einfluss von Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Lebensstil

30.09.2025 - Neue Daten verknüpfen Fuchs-Endotheldystrophie mit Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Tabakkonsum und Ernährungsfaktoren.

Inhalative GM-CSF-Therapie verbessert Gasaustausch bei autoimmuner pulmonaler Alveolarproteinose

29.09.2025 - Inhalatives Molgramostim steigert signifikant die pulmonale Diffusionskapazität bei autoimmuner pulmonaler Alveolarproteinose.

Risdiplam in der präsymptomatischen Therapie der spinalen Muskelatrophie

22.09.2025 - Früher Einsatz von Risdiplam verbessert Überleben und Motorik bei genetisch diagnostizierter SMA.

Kawasaki-Syndrom: Kardiovaskuläre Komplikationen bereits in jungen Jahren

19.09.2025 - Eine Registerstudie zeigt frühe kardiovaskuläre Komplikationen bei Erwachsenen mit Kawasaki-Anamnese.

Sekundäres Lymphom nach CAR-T-Zell-Therapie: Fallbericht und Implikationen

15.09.2025 - Seltenes CAR-T-Zell-Lymphom nach CAR-T-Zell-Therapie: Fallbericht zeigt potenzielles Targeting über CCR4.

Empfehlungen zum Management der Myotonen Dystrophie

11.09.2025 - Konsensbasierte Behandlungsempfehlungen für Myotone Dystrophie betonen perioperatives Management und interdisziplinäre Versorgung.

Trastuzumab Deruxtecan: Zweitlinientherapie bei HER2-mutiertem NSCLC

10.09.2025 - Die Phase-II-Studie DESTINY-Lung02 bestätigt hohe Ansprechraten unter Trastuzumab Deruxtecan bei HER2-mutiertem NSCLC mit stabilem Sicherheitsprofil.

Verträglichkeit und Wirksamkeit von Sotatercept bei PAH bestätigt

09.09.2025 - Die SOTERIA-Studie bestätigt mit ersten Langzeitdaten die Verträglichkeit und stabile Wirksamkeit von Sotatercept bei pulmonal arterieller Hypertonie.Verträglichkeit nach einem Jahr Behandlung.

Minimal-invasiv oder offen: Welche Nephroureterektomie verbessert das Überleben?

01.09.2025 - Eine minimal-invasive radikale Nephroureterektomie führt bei oberen Harnwegskarzinomen zu besseren Überlebensraten als die offene Chirurgie.

ReCOVer-Studie: Erste Hinweise auf Wirksamkeit von Rovunaptabin bei Post-COVID

01.09.2025 - Rovunaptabin (BC007) verbessert Fatigue sowie die Lebensqualität beim Post-COVID-Syndrom und könnte den Weg für eine kausale Therapieoption ebnen.

Teprotumumab bei moderater bis schwerer endokriner Orbitopathie in der EU zugelassen

31.08.2025 - Tepezza (Teprotumumab) ist die erste EU-zugelassene, gezielte Therapie gegen moderate bis schwere endokrine Orbitopathie.

Patienten- und Angehörigenperspektiven bei CAR-T-Zell-Therapie

25.08.2025 - CAR-T-Zell-Therapie verbessert das Überleben, belastet aber mit erheblichen Nebenwirkungen. Neue Studie beleuchtet Patienten- und Angehörigenperspektiven.

Vergleich von C5- und FcRn-Hemmung bei generalisierter Myasthenia gravis

25.08.2025 - C5- und FcRn-Hemmer zeigen in einer deutschen Real-World-Studie vergleichbare Wirksamkeit und Sicherheit – jedoch sprechen bis zu 50 % der Patienten nicht an.

Neues Prognosemodell zur Risikostratifizierung bei frühem Hodgkin-Lymphom

25.08.2025 - Ein validiertes Modell unterstützt die individuelle Prognoseeinschätzung beim frühen klassischen Hodgkin-Lymphom.

Etrasimod bei eosinophiler Ösophagitis: Vielversprechende Phase-II-Daten

19.08.2025 - Die Phase-II-Studie VOYAGE zeigt vielversprechende Daten für den S1P-Modulator Etrasimod als orale Behandlungsoption bei eosinophiler Ösophagitis.

Förderstopp gefährdet Zukunft des Registers für angeborene Herzfehler

18.08.2025 - Seit 2025 fehlen dem Nationalen Register für angeborene Herzfehler staatliche Mittel. Die Forschung ist gefährdet. Eine Petition fordert die Rettung.

Aqneursa: EMA empfiehlt Zulassung für neue Therapie bei Niemann-Pick Typ C

18.08.2025 - Neues Orphan-Arzneimittel Aqneursa zeigt signifikante neurologische Verbesserungen bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C.

Leitlinien-Update zu Diagnostik und Therapie des Morbus Wilson

18.08.2025 - Die aktualisierte S1-Leitlinie zu Morbus Wilson bringt wichtige Neuerungen bei Diagnostik, Verlaufsüberwachung und Therapieoptionen.

Neue Hoffnung für Hochrisiko-B-Zell-Lymphome durch bispezifischen Antikörper

18.08.2025 - Neue Studiendaten zeigen hohe Ansprechraten durch Glofitamab in Kombination mit Standard-Chemotherapie bei DLBCL.

Romvimza: EMA empfiehlt Zulassung bei symptomatischem TGCT

13.08.2025 - CHMP der EMA empfiehlt Romvimza (Vimseltinib) für erwachsene Patienten mit symptomatischem TGCT ohne weitere chirurgische Optionen.

Voranigo: EMA empfiehlt Zulassung bei IDH-mutierten niedriggradigen Gliomen

13.08.2025 - Die EMA empfiehlt Voranigo als erste zielgerichtete Therapie bei IDH1/2-mutierten Grad-2-Gliomen.

Neueinführung Vyjuvek: Erste topische Gentherapie für dystrophe Epidermolysis bullosa

13.08.2025 - Vyjuvek ist eine neue Gentherapie zur Wundbehandlung bei dystropher Epidermolysis bullosa mit COL7A1-Mutationen, zugelassen ab Geburt.

Die Rolle der Pain Matrix in der zentralen Schmerzverarbeitung

11.08.2025 - Fibromyalgie verändert, wie Schmerz im Gehirn verarbeitet wird – MRT-Daten liefern neue Einblicke in zentrale Mechanismen des Leidens.

CAR-T-Zell-Therapie bei AML: Aktuelle Herausforderungen und zukünftige Entwicklungen

11.08.2025 - Die CAR-T-Zell-Therapien bei AML ist vielversprechend, aber herausfordernd – dieser Artikel beleuchtet die Hindernisse und laufenden Fortschritte.

Herzklappenprothese aus autologem Gewebe: Innovation für Kinder mit Vitium cordis

11.08.2025 - Neue Pulmonalklappenprothese aus körpereigenem Gewebe könnte Kindern wiederholte Herzoperationen ersparen und künftig weltweit verfügbar sein.

Zulassungsempfehlung für generische Macitentan-Präparate

05.08.2025 - Generische Macitentan-Präparate stehen vor der EU-Zulassung für PAH – mit gleicher Wirksamkeit wie Opsumit.

Erste S3-Leitlinie zum Schilddrüsenkarzinom: Evidenzbasierte Empfehlungen für Diagnostik, Therapie und Nachsorge

04.08.2025 - Erstmals gibt es eine S3-Leitlinie zum Schilddrüsenkarzinom mit evidenzbasierten Empfehlungen zu Diagnostik, Therapie und Nachsorge.

Bald neue Antikörper-Therapie bei Anti-NMDA-Rezeptor-Enzephalitis?

04.08.2025 - Der Antikörper ART5803 wirkt gezielt bei Anti-NMDA-Rezeptor-Enzephalitis und zeigt in präklinischen Modellen vielversprechende therapeutische Effekte.

Neue Erkenntnisse zur Pathogenese der epileptischen Enzephalopathie

04.08.2025 - Eine Studie zeigt, wie einzelne Mutationen im Citrattransporter SLC13A5 dessen Funktion beeinflussen und zu neurologischen Störungen führen können.

Neueinführung Ordspono: CD20×CD3‑bispezifischer Antikörper bei r/r FL und DCBL

01.08.2025 - Ordspono (Odronextamab) ist für Erwachsene mit refraktärem oder rezidiviertem follikulärem und diffus großzelligem B‑Zell-Lymphom nach ≥ 2 Therapielinien vorgesehen.

Neueinführung Locametz: PET-Diagnostikum bei PSMA-positivem Prostatakarzinom

01.08.2025 - Locametz bietet eine neue Option zur PSMA-basierten Bildgebung bei Prostatakrebs – für Primärdiagnostik, Rezidivklärung und Therapieauswahl.

TL1A-Antikörper Tulisokibart zeigt Wirksamkeit bei Morbus Crohn

29.07.2025 - In einer Phase-IIa-Studie führte der TL1A-Antikörper Tulisokibart zu klinischer Remission und reduzierter Entzündung bei therapieresistentem Morbus Crohn.

EU-Zulassung für Ezmekly: MEK-Inhibitor bei NF1-PN nun auch für Erwachsene zugelassen

25.07.2025 - Die EU-Kommission hat mit Ezmekly (Mirdametinib) erstmals eine Therapie für Kinder ab 2 Jahren und Erwachsene mit NF1-PN zugelassen.

Systemischer Lupus erythematodes: Dapirolizumab pegol senkt Krankheitsaktivität

24.07.2025 - EULAR 2025: Neue Phase-III-Studiendaten zeigen, dass Dapirolizumab pegol die Krankheitsaktivität und Fatigue beim systemischen Lupus erythematodes reduziert.

Interferon-Signatur bei kutanem Lupus erythematodes

24.07.2025 - Interferon-Scores in Blut und Haut korrelieren bei kutanem Lupus. Nicht-läsionale Haut könnte zur Therapiestratifizierung beitragen.

Anifrolumab verbessert langfristig die Lebensqualität bei SLE

23.07.2025 - Neue Langzeitdaten bestätigen anhaltende Verbesserungen der patientenberichteten Outcomes bei Patienten mit moderatem bis schwerem SLE unter Anifrolumab.

Neuer Resistenzmechanismus bei CAR-T-Zell-Therapie identifiziert

22.07.2025 - Neue Studiendaten zeigen, wie CSF1R-positive myeloide Zellen die Wirksamkeit der CAR-T-Zell-Therapie bei aggressivem B-Zell-Lymphom beeinträchtigen.

Nipocalimab zeigt Vorteile gegenüber anderen FcRn-Blockern bei Myasthenia gravis

21.07.2025 - Vergleichsdaten deuten an, dass Nipocalimab bei generalisierter Myasthenia gravis eine gleichmäßigere und nachhaltigere Symptomkontrolle ermöglicht.

Neue CF-Therapie mit täglicher Einmaldosis: Alyftrek erhält EU-Zulassung

21.07.2025 - Die EU-Zulassung von Alyftrek erweitert die Behandlungsoptionen bei CF – erstmals Dreifachkombination mit täglicher Gabe für Kinder und Erwachsene.

Wachstumstherapie bei Kindern: Somapacitan überzeugt mit wöchentlicher Gabe

14.07.2025 - Die REAL8-Studie belegt: Somapacitan ermöglicht eine effektive, gut verträgliche und weniger belastende Behandlung von Kindern mit Wachstumsstörungen.

Norucholsäure zeigt klinischen Nutzen bei primär sklerosierender Cholangitis

30.06.2025 - Norucholsäure erzielt erstmals signifikante Phase-III-Ergebnisse bei primär sklerosierender Cholangitis – neue Perspektive in der Hepatologie.

Ogsiveo: EMA empfiehlt Zulassung bei progressiven Desmoid-Tumoren

27.06.2025 - Ogsiveo (Nirogacestat), ein oraler γ Sekretase-Inhibitor, erhielt am 19.06.2025 eine CHMP-Empfehlung zur bedingten Zulassung bei progressiven Desmoid-Tumoren.

EHA 2025: Erstlinienstandard bei LGL-Leukämie geklärt

25.06.2025 - Eine neue Studie vergleicht Methotrexat und Cyclophosphamid in der Erstlinientherapie der LGL-Leukämie – mit einem klaren Favoriten.

EHA 2025: Das Myelom über zwei Antigene in die Zange nehmen

25.06.2025 - Antikörper gegen BCMA und GPRC5D lassen sich kombinieren. Ein trispezifischer Antikörper vereint die Effekte sogar in einem Molekül.

EHA 2025: CAR-T-Zell-Therapie bei B-ALL: Wer braucht womöglich keine SZT?

25.06.2025 - Bei 38 % der Erwachsenen mit B-ALL hält das Ansprechen auf die Therapie mit Obe-cel auch ohne weitere Behandlung über drei Jahre an.

EHA 2025: Langzeitüberleben mit CAR-T-Zell-Therapie trotz r/r Myelom möglich

25.06.2025 - Nach einmaliger Cilta-cel-Infusion liegt das mediane OS in der Studie CARTITUDE-1 bei über 60 Monaten.

EULAR 2025: Neue Klassifikationskriterien für chronisch-nichtbakterielle Osteomyelitis

23.06.2025 - Neue EULAR/ACR-Klassifikationskriterien erleichtern künftig die Diagnose und Durchführung von Studien zur chronisch-nichtbakteriellen Osteomyelitis.

Kondensate aus TFE3-Fusionsproteinen fördern Tumorprogression bei transloziertem Nierenzellkarzinom

23.06.2025 - Flüssigkeitsähnliche Kondensate aus TFE3-Fusionsproteine modulieren gezielt die Genregulation und tragen entscheidend zur Entwicklung eines seltenen Nierenkrebs-Subtyps bei.

Molekulare MRD-Überwachung bei AML: Überlebensvorteil für definierte Subgruppen nachgewiesen

11.06.2025 - Die MRD-Überwachung zeigt bei akuter myeloischer Leukämie keinen generellen, aber klaren Überlebensvorteil in molekular definierten Subgruppen.

Neue zielgerichtete Therapieoption bei refraktärer NPM1-mutierter AML

11.06.2025 - Ziftomenib überzeugt bei therapierefraktärer NPM1-mutierter AML – mit tiefen Remissionen und guter Verträglichkeit.

Kombinierte Inhibition von LSD1 und GSK3 fördert Differenzierung bei AML

11.06.2025 - Neue Wirkstoffkombination durchbricht in präklinischen Modellen die Differenzierungsblockade bei AML-Zellen.

Logik-gesteuerte CAR-NK-Zell-Therapie zeigt vollständige Remissionen bei r/r AML

10.06.2025 - Eine neue CAR-NK-Zell-Therapie zeigt vollständige Remissionen bei rezidivierter und refraktärer AML und bietet einen innovativen Behandlungsansatz.

Verlängertes Überleben bei Glioblastom durch adjuvante Gabe von Gabapentin

10.06.2025 - Eine retrospektive Studie zeigt: Glioblastom-Patienten, die nach der Resektion mit Gabapentin behandelt wurden, überlebten signifikant länger.

Tumorsuppressive Funktion von HDAC1 bei ALK-positivem T-Zell-Lymphom belegt

10.06.2025 - Das Enzym HDAC1 unterdrückt Tumorwachstum bei aggressiven T-Zell-Lymphomen seine Hemmung verzögert dennoch signifikant die Lymphomentwicklung.

Orale Konsolidierung verlängert Remission beim Multiplen Myelom nach Zweit-Transplantation

10.06.2025 - Orale Konsolidierungs- und Erhaltungstherapie mit Ixazomib verlängert PFS nach zweiter Stammzelltransplantation bei rezidiviertem Myelom.

Pridopidin verlangsamt Progression bei früher Huntington-Erkrankung

06.06.2025 - Eine Phase-III-Studie zeigt: Der Sigma-1-Rezeptor-Agonist Pridopidin verbessert bei früher Huntington-Erkrankung nicht nur Funktion und Kognition – auch die Lebensqualität bleibt erhalten.

Metaanalyse: Neue Evidenz zur Erstlinientherapie der Autoimmunhepatitis

03.06.2025 - Autoimmunhepatitis: Welche Erstlinientherapie überzeugt? Neue Metaanalyse liefert Antworten.

EMA empfiehlt neuen Therapieansatz bei Duchenne-Muskeldystrophie

02.06.2025 - Duvyzat könnte als HDAC-Inhibitor neue Behandlungsoption für gehfähige DMD-Patienten ab sechs Jahren eröffnen.

Ezmekly: EMA empfiehlt bedingte Zulassung für Medikament gegen NF1-assoziierte plexiforme Neurofibrome bei Erwachsenen

28.05.2025 - Hoffnung für NF1-Patienten: Ezmekly soll Tumore verkleinern – EMA spricht sich für bedingte Zulassung aus.

Maapliv: EMA empfiehlt Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung der Ahornsirupkrankheit

28.05.2025 - Erste spezifische Arzneimitteltherapie für die Ahornsirupkrankheit jetzt von der EMA empfohlen.

HS Awareness Week 2025 will Hidradenitis sichtbar machen und Versorgung stärken

27.05.2025 - Vom 2. bis 8. Juni 2025 findet die HS Awareness Week statt – mit Fokus auf Information, Früherkennung und Versorgung bei Hidradenitis suppurativa.

Vererbbare Genvarianten fördern Entzündungsdysregulation bei Hidradenitis suppurativa

27.05.2025 - Polygenetische Risikogene fördern die Entzündung bei Hidradenitis suppurativa – neue Erkenntnisse zur familiären Veranlagung und Immunantwort.

Hidradenitis suppurativa birgt Risiken für Mutter und Kind vor und nach der Geburt

27.05.2025 - Hidradenitis suppurativa geht mit einem deutlich erhöhten Risiko für maternale und neonatale Komplikationen einher.

Darmflora und Immunantwort: Ein neuer Ansatz bei der Behandlung von Typ-1-Diabetes

19.05.2025 - Typ-1-Diabetes und Darmmikrobiom: Neue Forschung beleuchtet vielversprechende Therapieansätze mit kurzkettigen Fettsäuren.

LAT-Reaktivierung verbessert Persistenz und Wirkung bei B-ALL

19.05.2025 - Präklinische Daten zeigen eine verbesserte Funktion von CAR-T-Zellen bei niedriger Antigendichte durch zusätzliche LAT-Aktivierung.

Langzeitdaten der Inselzelltransplantation bei Typ-1-Diabetes

19.05.2025 - Typ-1-Diabetes im Fokus: Was eine Langzeitstudie zu Erfolgen und Risiken der Inselzelltransplantation zeigt.

Zulassung für Upadacitinib bei Riesenzellarteriitis

18.05.2025 - Der Januskinasen-Inhibitor Upadacitinib (Rinvoq) hat nach EU-Zulassung nun auch die FDA-Zulassung für Riesenzellarteriitis erhalten.

DGK 2025: Koronare Spontan-Dissektion - Update zu einem seltenen akuten Koronarsyndrom

09.05.2025 - Die Koronare Spontan-Dissektion gilt als unterdiagnostiziert. Bislang gibt es keine evidenz-basierten Empfehlungen für die Therapie dieser Erkrankung.

Zulassung für erste zellbasierte Gentherapie bei Epidermolysis bullosa

08.05.2025 - Zellbasierte Gentherapie Pz-Cel erhält FDA-Zulassung – Hoffnung für Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa.

CRP als prädiktiver Marker für Adalimumab bei Hidradenitis suppurativa

07.05.2025 - Lässt sich das Ansprechen auf Adalimumab bei Hidradenitis suppurativa vorhersagen? Eine neue Studie prüft CRP als Biomarker.

EMA empfiehlt 16 neue Arzneimittel für seltene und schwer behandelbare Erkrankungen

02.05.2025 - Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA hat im April 2025 die Zulassung von 16 Arzneimitteln für genetische, onkologische und seltene Krankheiten empfohlen.

Zulassungsempfehlung der EMA: Heilungserfolge bei dystropher Epidermolysis bullosa

25.04.2025 - Erstmals steht eine Gentherapie für die seltene Hautkrankheit, mit Blasen, Narben und Schmerzen durch Ablösung der Haut, zur Verfügung.

Unregulierte neuartige Therapien bergen erhebliche Gesundheitsrisiken

22.04.2025 - In der EU werden zunehmend nicht genehmigte Zell- und Gentherapien vermarktet – mit gravierenden Risiken für Patienten.

Sjögren-Syndrom: Fast-Track-Status für Nipocalimab

22.04.2025 - Nipocalimab hat den Fast-Track-Status in den USA für das Sjögren-Syndrom erhalten.

Chronisch lymphatische Leukämie: Aktualisierte S3-Leitlinie veröffentlicht

14.04.2025 - Die aktualisierte S3-Leitlinie zur CLL enthält optimierte diagnostische Algorithmen, überarbeitete Therapieempfehlungen und neue Substanzen.

Was tun bei Lichen planus am Nagel?

11.04.2025 - Die Behandlung bei Lichen planus am Nagel ist schwierig. JAK-Hemmer könnten ein Silberstreif am Horizont sein.

Ist eine systemische Sklerose häufiger in der Nähe von Altlastenstandorten?

07.04.2025 - Neue Studie analysiert den Zusammenhang zwischen Umweltfaktoren und systemischer Sklerose – gibt es regionale Cluster mit erhöhtem Risiko?

Neueinführung Beyonttra: Fortschritt bei transthyretinbedingter Kardiomyopathie

01.04.2025 - Beyonttra mit dem Wirkstoff Acoramidis stabilisiert das Transthyretin-Protein und verlangsamt die Krankheitsprogression bei ATTR-Kardiomyopathie.

FDA erteilt Fast-Track-Status für ATSN-201 bei X-chromosomaler Retinoschisis

01.04.2025 - Atsena Therapeutics hat bekannt gegeben, dass die FDA den Fast-Track-Status für eine Gentherapie mit ATSN-201 bei X-chromosomaler Retinoschisis erteilt hat.

EBV-Infektion: Auslöser für Sjögren-Syndrom?

31.03.2025 - Neue Hinweise: Kann das Epstein-Barr-Virus die Entstehung von Autoantikörpern beim Sjögren-Syndrom induzieren? Eine Fallstudie gibt Aufschluss.

Biomarker für pulmonalarterielle Hypertonie

24.03.2025 - Die pulmonalarterielle Hypertonie ist eine schwere Komplikation von Kollagenosen. Neue Biomarker könnten einer früheren Diagnose und einer besseren Kontrolle des Therapieansprechens dienen.

Kawasaki-Syndrom: Infektionen als Auslöser?

21.03.2025 - Das Kawasaki-Syndrom ist eine seltene Erkrankung bei Kindern. Neue Studien zeigen mögliche Zusammenhänge zu Infektionen – erfahren Sie mehr darüber!

Mutationslandschaft bei systemischer Sklerose aufgedeckt

21.03.2025 - Systemische Sklerose: Wie beeinflussen genetische Veränderungen das Krebsrisiko? Neue Forschung liefert spannende Einblicke in die Pathogenese.

CAR-T-Zellen bei systemischer Sklerose

14.03.2025 - Neue Hoffnung bei systemischer Sklerodermie: Kann die CD19-CAR-T-Zelltherapie den Krankheitsverlauf positiv beeinflussen? Jetzt mehr erfahren!

Borna-Virus beim Menschen: Neuropathologie, Pathomechanismus und Übertragung

08.03.2025 - Das Borna-Virus kann beim Menschen eine tödliche Enzephalitis auslösen. Ein Review fasst den aktuellen Kenntnisstand zusammen.

Chronisch nichtbakterielle Osteitis: Expertenempfehlungen veröffentlicht

06.03.2025 - Standardisierte Diagnostik und eine strukturierte Therapie: Eine neue Leitlinie gibt erstmals klare Empfehlungen zur Behandlung der chronisch nichtbakteriellen Osteitis.

Retinoblastom: Mögliche Gain-of-Function-Mutation entdeckt

04.03.2025 - Eine aktuelle Studie liefert erstmals Hinweise auf eine mögliche Gain-of-Function-Mutation, die an der Retinoblastom-Entstehung beteiligt sein könnte.

Neue Arzneimittel 1. März 2025

01.03.2025 - Zum 1. März 2025 wurden über 90 neue Präparate auf den deutschen Markt gebracht, darunter Ixchiq, ein neuer Impfstoff gegen Chikungunya, und Andembry zur Prophylaxe des hereditären Angioödems.

Neueinführung Andembry zur Prophylaxe des hereditären Angioödems

28.02.2025 - Innovative Prophylaxe: Andembry reduziert HAE-Attacken signifikant durch Hemmung von Faktor XIIa.

Globale Aufmerksamkeit für seltene Erkrankungen: Rare Disease Day 2025

27.02.2025 - Der Rare Disease Day 2025 rückt seltene Erkrankungen und die Herausforderungen von 300 Millionen Betroffenen weltweit in den Fokus.

Meta-Analyse zu Small Molecules bei Psoriasis-Arthritis

25.02.2025 - Eine Netzwerk-Metaanalyse vergleicht die Wirksamkeit und Sicherheit von Small Molecules wie Deucravacitinib und Upadacitinib bei der Psoriasis-Arthritis.

Parathyroidea-Autotransplantation minimiert Risiko für permanenten Hypoparathyreoidismus

24.02.2025 - Die Parathyroidea-Autotransplantation senkt das Risiko für Komplikationen nach einer Thyreoidektomie deutlich.

Postoperativer Hypoparathyreoidismus: Höhere Knochendichte, aber kein erhöhtes Frakturrisiko

23.02.2025 - Frauen mit postoperativem Hypoparathyreoidismus haben zwar eine höhere Knochendichte, aber kein erhöhtes Frakturrisiko.

Kognitive Beeinträchtigungen bei chronischem Hypoparathyreoidismus: Einblicke und Therapiemöglichkeiten

23.02.2025 - Kognitive Defizite wie verminderte Aufmerksamkeit und verlangsamte Verarbeitungsgeschwindigkeit sind häufige Folgen des Hypoparathyreoidismus – neue Erkenntnisse zeigen therapeutische Ansätze auf.

Langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Palopegteriparatid bei Hypoparathyreoidismus

23.02.2025 - Palopegteriparatid (Yorvipath) zeigt auch langfristig vielversprechende Ergebnisse bei chronischem Hypoparathyreoidismus.

HDR-Syndrom: Seltene GATA3-Mutation erweitert das Verständnis genetischer Ursachen

23.02.2025 - Eine neu entdeckte Mutation im GATA3-Gen liefert tiefere Einblicke in die genetischen Mechanismen des seltenen HDR-Syndroms.

Alopecia areata: Komorbiditäten beeinflussen die Prognose

20.02.2025 - Bonner Wissenschaftler haben erstmals Prognosefaktoren für den Verlauf bei Alopecia areata identifiziert.

Red Flags bei IgG4-RD: Diagnostische Entscheidungshilfen für die Praxis

30.11.2024 - Heterogene Symptome erschweren die Diagnose der IgG4-assoziierten Erkrankung. Neue diagnostische Red Flags sollen die Erkennung erleichtern.

Neueinführung von Adzynma zur Behandlung der kongenitalen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (cTTP)

30.08.2024 - Mit Adzynma kommt zum 1. September 2024 ein neues Medikament zur Behandlung der kongenitalen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (cTTP) auf den deutschen Markt.

Typ-1-Diabetes: Immunmodulatorische Präzisionstherapie erhält FDA Fast-Track-Status

08.08.2024 - Für die Prävention von Typ-1-Diabetes erhielt Diamyd Medical den Fast-Track-Status der FDA für das Medikament Diamyd.

Neueinführung Qalsody bei Amyotropher Lateralsklerose

12.07.2024 - Mit Qalsody (Tofersen) ist zum 1. Juli 2024 ein neues Medikament für die Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS) auf den deutschen Markt gekommen.

Neue Arzneimittel 1. Juli 2024

01.07.2024 - Entdecken Sie die neuesten Arzneimittel-Innovationen: Fabhalta zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und Qalsody ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit einer Form der amyotrophen Lateralsklerose (ALS).

Vitamin D als Prädiktor bei Takayasu-Arteriitis

17.06.2024 - Eine neue Studie zeigt, dass ein höherer Vitamin D-Spiegel mit der Krankheitsremission bei Takayasu-Arteriitis korreliert.

Frühe Diagnosestellung verbessert Outcome bei Spinaler Muskelatrophie

04.06.2024 - Ein Neugeborenenscreening auf Spinale Muskelatrophie verbessert das Outcome der Erkrankung erheblich.

Schubkriterien und Dosisreduktion von Baricitinib bei CANDLE/PRAAS

16.05.2024 - Die Behandlung der seltenen Erkrankung CANDLE/PRAAS und das Festlegen klarer Kriterien für Krankheitsverläufe bringt zahlreiche Herausforderungen mit sich.

Sunitinib wirksam bei Phäochromozytomen und Paragangliomen

22.04.2024 - Sunitinib bietet eine wirksame Behandlungsoption für Patienten mit aggressiven metastasierten Phäochromozytomen und Paragangliomen.

Neugeborenen-Screening: Bald schnellere Ergebnisse

15.04.2024 - Die Abklärungsdiagnostik beim erweiterten Neugeborenen-Screening auf angeborene Erkrankungen soll beschleunigt werden.

Gentherapien zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie

11.04.2024 - Fortschritte in der Genomtherapie könnten die Tür zu effektiveren Behandlungen für Duchenne Muskeldystrophie öffnen.

Duchenne Muskeldystrophie: Konventionelle Physiotherapie plus Heimbehandlung vorteilhaft

11.04.2024 - Die Kombination aus konventioneller Physiotherapie und Heimbehandlung wirkt sich positiv auf die Motorik bei Kindern mit Duchenne Muskeldystrophie aus.

Phase-III-Studie bestätigt therapeutischen Nutzen von Givinostat bei Duchenne Muskeldystrophie

11.04.2024 - Givinostat zeigte bei Duchenne Muskeldystrophie einen statistisch und klinisch signifikanten Zusatznutzen.

Vamorolon bei Duchenne Muskeldystrophie: Studie bestätigt langfristige Wirksamkeit

11.04.2024 - Vamorolon ist bei Duchenne Muskeldystrophie auch nach 48 Wochen wirksam und sicher.

Idrevlorid verbessert Lungenfunktion bei primärer Ziliendyskinesie

11.04.2024 - Idrevlorid in hypertoner Kochsalzlösung verbessert die Lungenfunktion bei Menschen mit primärer Ziliardyskinesie.

Trisomie 13: Tracheostomie steigert Langzeitüberleben

11.04.2024 - Tracheostomien während des Aufenthalts auf der Neugeborenen-Intensivstation verbessern das Langzeitüberleben von Kindern mit Trisomie 13 deutlich.

Unterernährung bei hospitalisierten Kindern mit zystischer Fibrose

11.04.2024 - Unterernährung bleibt ein anhaltendes Problem bei hospitalisierten Kindern mit zystischer Fibrose.

Webbasiertes Unterstützungsprogramm für Eltern von Kindern mit seltenen chronischen Krankheiten

11.04.2024 - Das internetbasierte psychologische Interventionsprogramm WEP-CARE unterstützt Eltern von Kindern mit seltenen chronischen Krankheiten.

Neugeborene auf Vitamin-B12-Mangel untersuchen

02.04.2024 - Bei der Früherkennungsuntersuchung auf einen Vitamin-B12-Mangel überwiegen die Vorteile gegenüber dem potenziellen Schaden.

Vosoritid bei Achondroplasie mit Zusatznutzen

08.01.2024 - Das IQWiG erkennt einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen der Vosoritid-Therapie bei Achondroplasie. Das Peptid erhöht das Längenwachstum.

Ausblick: Neue Arzneimittel 2024

04.01.2024 - Im Jahr 2024 könnten über 40 neue Arzneimittel auf den deutschen Markt kommen, darunter die erste CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie.

ANCA-assoziierte Vaskulitis: Eignet sich Avacopan/Rituximab als Standardtherapie?

07.12.2023 - In einer Subgruppenanalyse der ADVOCATE-Studie wurde die Avacopan-Gabe zur Rituximab-Therapie mit dem Prednison-Taper bei ANCA-assoziierter Vaskulitis verglichen.

Neueinführung Elfabrio bei Morbus Fabry

29.09.2023 - Mit Elfabrio (Pegunigalsidase alfa) kommt zum 1. Oktober 2023 ein neues Medikament für die Behandlung von Morbus Fabry auf den deutschen Markt.

Klinische Merkmale der pädiatrischen Sarkoidose

21.08.2023 - Eine Kohortenstudie soll für ein breiteres Verständnis der Charakteristika der pädiatrischen Sarkoidose sorgen.

EMA lehnt Zulassung von Albrioza bei ALS ab

29.06.2023 - Die EMA hat sich am 22. Juni 2023 gegen die Zulassung von Albrioza zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) ausgesprochen.

Versorgungsmangel Atgam

21.06.2023 - Das Bundesministerium für Gesundheit hat einen Versorgungsmangel mit Atgam zur Behandlung aplastischer Anämien bekannt gegeben.

Oxytocin-Mangel bei zentralem Diabetes insipidus

20.06.2023 - In einer klinischen Studie wurde mithilfe eines Provokationstests bei Patienten mit zentralem Diabetes insipidus die Oxytocin-Produktion untersucht.

Bylvay erhält FDA-Zulassung für cholestatischen Pruritus

15.06.2023 - Die FDA hat Bylvay zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom zugelassen.

CRISPR-Therapie im Visier der FDA

13.06.2023 - Die FDA hat die Überprüfung der Lizenzanträge für exa-cel (früher CTX001) zugelassen. Dies stellt einen wichtigen Meilenstein für CRISPR-basierte Gentherapien dar.

MCC 2023: Epilepsietherapie mit Cannabinoiden

07.06.2023 - Einige schwerwiegende Epilepsiesyndrome sprechen nur schlecht auf Antikonvulsiva an. Cannabinoide können hier eine Therapieoption darstellen.

Neueinführung Ebvallo bei Transplantationskomplikation

11.05.2023 - Mit Ebvallo (Tabelecleucel) kommt zum 15. Mai 2023 die erste Therapie zur Behandlung von lymphoproliferativer Posttransplantationserkrankung auf den deutschen Markt.

Crovalimab mit ersten guten Ergebnissen in Phase-III

28.02.2023 - Ein Recycling-Antikörper könnte bei Krankheiten mit fehlreguliertem Komplementsystem zum Einsatz kommen.

Neueinführung Spevigo bei generalisierter pustulöser Psoriasis

26.01.2023 - Mit Spevigo (Spesolimab) kommt zum 1. Februar 2023 ein neuer Antikörper zur Behandlung von generalisierter pustulöser Psoriasis (GPP) auf den deutschen Markt.

Neueinführung Livmarli bei cholestatischem Pruritus

11.01.2023 - Mit Livmarli (Maralixibat) kommt zum 15. Januar 2023 ein neuer Wirkstoff zur Behandlung von cholestatischem Pruritus infolge des Alagille-Syndroms auf den deutschen Markt.

Neue Arzneimittel 2022/2023 – Bilanz und Ausblick

04.01.2023 - Im Jahr 2022 wurden 49 neue Medikamente in den deutschen Markt eingeführt. Auch für 2023 zeichnen sich einige Neueinführungen ab.

Neueinführung Enjaymo bei hämolytischer Anämie innerhalb der Kälteagglutinin-Krankheit

03.01.2023 - Mit Enjaymo (Sutimlimab) ist zum 1. Januar 2023 ein neues Präparat zur Behandlung von hämolytischer Anämie bei Kälteagglutinin-Krankheit auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Zokinvy bei Progerie

18.10.2022 - Mit Zokinvy (Lonafarnib) ist zum 15. Oktober 2022 ein Farnesyltransferase-Hemmer zur Behandlung von bestimmten Formen der Progerie auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Amvuttra bei hATTR-Amyloidose

13.10.2022 - Mit Amvuttra (Vutrisiran) kommt zum 15. Oktober 2022 ein neues RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der Polyneuropathie bei erblicher Transthyretin-assoziierter Amyloidose (hATTR) auf den deutschen Markt.

Neueinführung Roctavian bei Hämophilie A

13.09.2022 - Mit Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) kommt zum 15. September 2022 das erste Gentherapeutikum zur Behandlung von Hämophilie A auf den deutschen Markt.

Neueinführung Uplizna bei Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen

12.09.2022 - Mit Uplizna (Inebilizumab) ist zum 1. August 2022 ein weiterer Antikörper zur Behandlung von Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen auf den deutschen Markt gekommen.

FDA-Zulassung für Ibrutinib bei Kindern mit chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung

09.09.2022 - Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat den Bruton-Tyrosinkinaseinhibitor Ibrutinib zur Behandlung einer chronischen Graft-versus-Host Erkrankung bei pädiatrischen Patienten zugelassen.

Neueinführung Filsuvez Gel bei Epidermolysis bullosa

30.08.2022 - Mit Filsuvez Gel kommt zum 1. September 2022 ein Triterpenextrakt aus der Birkenrinde zur Behandlung oberflächlicher Wunden bei der seltenen Erbkrankheit Epidermolysis bullosa auf den deutschen Markt.

Zwei Todesfälle nach Behandlung mit Zolgensma

12.08.2022 - Die Firma Novartis hat bestätigt, dass es im Zuge der Gentherapie mit Zolgensma zu tödlichem akutem Leberversagen bei zwei Kindern kam.

Neueinführung Upstaza bei AADC-Mangel

12.08.2022 - Upstaza ist die erste Gentherapie, die direkt in das Gehirn verabreicht wird, um den Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zu behandeln. Das Medikament kommt zum 15. August 2022 auf den deutschen Markt.

Thiola: Keine Einschränkung der Lieferfähigkeit

03.08.2022 - Der Hersteller informiert darüber, dass Thiola (Tiopronin) in den Wirkstärken 100 mg und 250 mg seit Markteinführung uneingeschränkt lieferfähig ist.

Neueinführung Nexviadyme bei Morbus Pompe

28.07.2022 - Mit Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) kommt zum 1. August 2022 ein neues Medikament zur Behandlung der lysosomalen Speicherkrankheit Morbus Pompe auf den deutschen Markt.

Neueinführung Lunsumio bei follikulärem Lymphom

07.07.2022 - Mit Lunsumio (Mosunetuzumab) ist zum 1. Juli 2022 ein bispezifischer Antikörper zur Behandlung von rezidivierendem oder refraktärem follikulärem Lymphom auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Ghryvelin zur Diagnose von Wachstumshormonmangel

14.06.2022 - Mit Ghryvelin (Macimorelin) kommt zum 15. Juni 2022 der erste orale Test zur Diagnose von Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen auf den deutschen Markt.

Inebilizumab erhält EU-Zulassung bei NMOSD

13.06.2022 - Die EMA teilte mit, dass Inebilizumab die EU-Zulassung zur Therapie von Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen erhalten hat.

Neueinführung Imcivree bei Adipositas

31.05.2022 - Mit Imcivree (Setmelanotid) kommt zum 1. Juni 2022 ein neues Medikament zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel auf den deutschen Markt.

Neueinführung Kimmtrak bei Uvealmelanom

02.05.2022 - Mit Kimmtrak (Tebentafusp) ist zum 1. Mai 2022 ein bispezifisches Fusionsprotein zur Behandlung des uvealen Melanoms auf den deutschen Markt gekommen.

EU-Zulassung für Carvykti beim Multiplem Myelom

19.04.2022 - Carvykti (Ciltacabtagen autoleucel) wurde von der EMA zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom empfohlen.

Neueinführung Voraxaze zur Reduktion einer Methotrexat-Toxizität

13.04.2022 - Mit Voraxaze (Glucarpidase) kommt zum 15. April 2022 ein neues Medikament zur Reduktion toxischer Methotrexat-Konzentrationen bei einer beeinträchtigten Nierenfunktion auf den deutschen Markt.

Neueinführung Aspaveli bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

30.03.2022 - Mit Aspaveli (Pegcetacoplan) kommt zum 1. April 2022 der erste zielgerichtete C3- Komplementinhibitor zur Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) auf den deutschen Markt.

Apotheken und Pharmaindustrie kritisieren Finanzstabilisierungsgesetz für GKV

17.03.2022 - Der Gesetzesentwurf des BMG für das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz hat Empörung bei Apotheken und Pharmaindustrie ausgelöst. Die geplanten Maßnahmen stellen für die Branche eine weitere Belastung dar.

Neueinführung Tepmetko bei NSCLC mit METex14-Skipping Mutation

14.03.2022 - Mit Tepmetko (Tepotinib) ist zum 15. März 2022 ein oraler MET-Inhibitor zur Behandlung von metastasiertem nicht kleinzelligem Lungenkarzinom mit METex14-Skipping Mutation auf den deutschen Markt gekommen.

IQWiG fordert reguläre Nutzenbewertung für Orphan Drugs

27.01.2022 - Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) fordert eine reguläre Nutzenbewertung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen.

Hantavirus: Zapnometinib erhält Orphan-Drug-Status in den USA

17.01.2022 - Die Food and Drug Administration verleiht Zapnometinib in der Indikation Behandlung der Hantavirus-Infektion den Orphan-Drug-Status in den USA.

Über 45 neue Arzneimittel für 2022 erwartet

05.01.2022 - Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) erwartet für das Jahr 2022 etwa 45 neue Medikamente unter anderem in den Bereichen Krebs- und Stoffwechselerkrankungen.

Neueinführung Brukinsa bei Morbus Waldenström

17.12.2021 - Mit Brukinsa (Zanubrutinib) ist zum 15. Dezember 2021 ein neues Medikament zur Behandlung des Morbus Waldenström, einer Art des lymphoplasmozytischen Lymphoms, auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Voxzogo bei Achondroplasie

04.10.2021 - Mit Voxzogo (Vosoritid) ist seit dem 1. Oktober 2021 ein neues Medikament zur Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr auf dem deutschen Markt verfügbar.

Neueinführung Bylvay bei progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase

17.09.2021 - Mit Bylvay (Odevixibat) ist zum 15. September 2021 das erste Medikament zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Koselugo bei Neurofibromatose

16.08.2021 - Mit Koselugo (Selumetinib) kommt zum 15. August 2021 ein neues Medikament zur Behandlung von Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1 auf den deutschen Markt.

Gentherapie für Kinder mit zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen

16.08.2021 - Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat erstmalig eine Gentherapie zur Behandlung von Kindern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen.

Vertriebsstopp von Zynteglo aufgehoben

27.07.2021 - Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA fand keinen Zusammenhang zwischen der Anwendung von Zynteglo und dem Auftreten von AML.

Neueinführung Enspryng bei NMOSD

16.07.2021 - Mit Enspryng (Satralizumab) ist zum 15. Juli 2021 ein neues Medikament zur Behandlung von Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Orladeyo bei hereditärem Angioödem

16.06.2021 - Mit Orladeyo (Berotralstat) ist ein neues Medikament zur täglichen Prophylaxe des hereditären Angioödems auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Thiola bei Cystinurie

08.06.2021 - Mit Thiola wird ein neues Tiopronin-haltiges Arzneimittel zur Behandlung der Cystinurie eingeführt. Damit ist der Wirkstoff in Deutschland wieder in einer 100 mg und 250 mg Stärke erhältlich.

ADKA 2021: Gentherapeutika in der Klinikapotheke

28.05.2021 - Der Umgang mit Gentherapeutika stellt Klinikapotheken vor besondere Herausforderungen.

Tiopronin 250 mg in Deutschland wieder erhältlich

11.05.2021 - Mit der Neueinführung von Thiola 250 mg ist nun in Deutschland Tiopronin auch wieder in einer 250 mg Stärke im Markt erhältlich.

Neueinführung Libmeldy bei MLD

05.05.2021 - Mit Libmeldy ist eine Gentherapie zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD) bei Kindern zum 1.Mai 2021 auf den deutschen Markt gekommen.

Neueinführung Evrysdi bei spinaler Muskelatrophie

29.04.2021 - Mit Evrysdi (Risdiplam) kommt zum 1. Mai 2021 die erste orale Therapieoption zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) auf den deutschen Markt.

Neueinführung Inrebic bei Myelofibrose

18.03.2021 - Mit Inrebic (Fedratinib) kommt eine neue Therapieoption für Patienten mit Myelofibrose auf den deutschen Markt. Bisher war Jakavi (Ruxolitinib) das einzig zugelassene Arzneimittel innerhalb dieses Indikationsgebietes.

Neueinführung Tecartus bei Mantelzelllymphom

16.03.2021 - Mit Tecartus (Brexucabtagen autoleucel) kommt eine neue Anti-CD19-CAR-T-Zelltherapie bei rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom auf den deutschen Markt.

SMA: Zulassung von Risdiplam in Europa empfohlen

11.03.2021 - Der Humanarzneimittel-Ausschuss hat die Zulassung von Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie in der Europäischen Union empfohlen.

Vertriebsstopp für Zynteglo

25.02.2021 - Zynteglo ist eine Gentherapie zur Behandlung der seltenen beta-Thalassämie. Aufgrund einer schwerwiegenden Nebenwirkung während einer Studie wurde der Vertrieb vorerst gestoppt.

Neueinführung Fintepla beim Dravet-Syndrom

12.02.2021 - Mit Fintepla kommt ein neues Medikament zur Behandlung des Dravet-Syndroms, einer seltenen Form der Epilepsie im Kindesalter, auf den Markt.

EU-Zulassung für Tecartus bei Mantelzelllymphom

10.02.2021 - Mit Tecartus wurde am 15. Dezember 2020 die erste zellbasierte Gentherapie für Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphon in Europa zugelassen.

Neueinführung Sarclisa bei Multiplem Myelom

03.02.2021 - Mit Sarclisa wurde der CD38-Antikörper Isatuximab zur Behandlung des refraktären und rezidivierenden Multiples Myelom zugelassen.

Neu: Oxlumo bei primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)

13.01.2021 - Mit dem RNA-Interferenz-Therapeutikum Oxlumo (Lumasiran) steht die erste Behandlungsoption für primäre Hyperoxalurie des Typ 1 zur Verfügung.

Neueinführung Adakveo bei Sichelzellanämie

30.11.2020 - Mit Adakveo (Crizanlizumab) kommt ein neues Medikament zur Vorbeugung schmerzhafter Krisen bei Sichelzellanämie zum 1. Dezember 2020 auf den deutschen Markt.

Neueinführung Calquence bei CLL

30.11.2020 - Das Arzneimittel Calquence (Acalabrutinib) kommt zum 1. Dezember 2020 auf den deutschen Markt und ist eine neue Behandlungsoption bei chronisch lymphatischer Leukämie (CLL).

Zulassung für Calquence bei CLL

20.11.2020 - Die Europäische Kommission hat Calquence mit dem Wirkstoff Acalabrutinib die Zulassung für die Behandlung von chronisch lymphatischer Leukämie (CLL) erteilt.

Neu: AYVAKYT bei gastrointestinalen Stromatumoren

29.10.2020 - Ayvakyt (Avapritinib) ist die erste zielgerichtete Therapie zur Behandlung einer seltenen Mutation bei Patienten mit gastrointestinalen Stromatumoren.

Neueinführung Trepulmix bei pulmonaler Hypertonie

19.10.2020 - Mit Trepulmix kommt ein weiteres Medikament zur Behandlung der pulmonalen Hypertonie auf den deutschen Markt.

Langsamere Progression bei ALS

05.10.2020 - Die Wirkstoffkombination Natriumphenylbutyrat-Taurursodiol scheint die Progression bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose zu verlangsamen.

Neueinführung Isturisa bei Cushing-Syndrom

14.07.2020 - Mit Isturisa (Osilodrostat) wird ein neues Medikament zur Behandlung des endogenem Cushing-Syndroms auf den deutschen Markt kommen.

Neueinführungen EMA April 2020

22.04.2020 - Seit dem 1. April hat die Europäische Arzneimittelkommission fünf neue Medikamente zugelassen: Wirkstoffe gegen Hyperparathyreoidismus, pulmonale Hypertonie, Asthma und Blutkrebs sowie einen Impfstoff zur Vorbeugung von Cholera-Erkrankungen.

Neueinführung Givlaari bei hepatischer Porphyrie

15.04.2020 - Mit Givlaari (Givosiran) wird das erste Medikament zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie zugelassen.

Susac-Syndrom: Gezielte Therapie in Sicht

31.03.2020 - Das Susac-Syndrom ist nun genauer erforscht, eine spezifische Behandlung wird möglich – mit einem aus der MS-Therapie bekannten Wirkstoff.

Givlaari: Erstes Medikament gegen hepatische Porphyrie

30.03.2020 - Die Europäische Kommission hat Givlaari (Givosiran) die Zulassung zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie erteilt.

Isturisa: Zulassung bei Cushing-Syndrom

12.03.2020 - Die Europäische Kommission hat dem Cortisol-Synthesehemmer Isturisa (Osilodrostat) die Zulassung für die Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms erteilt.

Neue Antikörper-Therapie bei endokriner Orbitopathie

12.02.2020 - Der kürzlich in den USA zugelassene Antikörper Teprotumumab minimiert Exophthalmus bei aktiver endokriner Orbitopathie.

Lanadelumab (TAKHZYRO): Zusatznutzen bei HAE

13.11.2019 - Der Gemeinsame Bundesausschuss hat Lanadelumab (TAKHZYRO) einen beträchtlichen Zusatznutzen für die Behandlung des hereditären Angioödems bestätigt.

Neueinführung Besremi (Ropeginterferon alfa-2b) bei Polycythaemia vera

10.09.2019 - Besremi ist ein neues Arzneimittel mit dem Wirkstoff Ropeginterferon alfa-2b und das erste zugelassene Interferon zur Behandlung der seltenen Erkrankung Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie.

Rituximab zur Therapie von Pemphigus vulgaris zugelassen

06.09.2019 - Der Antikörper Rituximab der Firma Roche (MabThera®) hat eine Zulassung für die Behandlung der seltenen Autoimmunerkrankung Pemphigus Vulgaris erhalten.

Neueinführung Rubraca (Rucaparib) bei Eierstockkrebs

01.03.2019 - Rubraca wird zur Therapie von Ovarialkarzinomen (Eierstockkrebs) nach einer platinbasierten Chemotherapie eingesetzt. Das Präparat enthält als Wirkstoff den PARP-Inhibitor Rucaparib.

Neueinführung TAKHZYRO zur HAE-Prophylaxe

31.01.2019 - Takhzyro wird bei Patienten ab 12 Jahren zur Vorbeugung von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) angewendet. Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Lanadelumab und zählt zu den Orphan-Arzneimitteln.

2019: Neue Krebsmedikamente und Antibiotika erwartet

08.01.2019 - Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland erwartet 2019 vor allem neue Krebsmedikamente und Antibiotika. Rund 30 Neuzulassungen sollen helfen, die Versorgung von Patienten zu verbessern.

2018: Neue Medikamente gegen Krebs, Stoffwechselerkrankungen und Orphan Diseases

04.01.2019 - 2018 wurden überdurchschnittliche viele Medikamente mit neuen Wirkstoffen gegen Krebs, Stoffwechselerkrankungen und Orphan Diseases und auf den Markt gebracht.

Neueinführung Jivi (Damoctocog alfa pegol) bei Hämophilie A

03.01.2019 - Jivi ist ein neues Damoctocog alfa pegolhaltiges Arzneimittel zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A. Jivi gehört zur Gruppe der Orphan drugs.

NMOSD: Therapieempfehlungen und Daten aus Kohortenstudie

31.10.2018 - Empfehlungen zur Therapie der seltenen Neuromyelitis optica-Spektrum-Erkrankungen sowie Daten aus der Nation NMO-Studie wurden auf einem Vortrag bei der Neurowoche 2018 präsentiert.

Neueinführung Mepsevii bei MPS VII (Sly-Syndrom)

17.10.2018 - Mepsevii mit Wirkstoff Vestronidase alfa wird zur Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (Sly-Syndrom) angewendet.

Neueinführung Onpattro bei hATTR

17.10.2018 - Onpattro wird zur Therapie der hereditären Transthyretin-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie eingesetzt. Der Wirkstoff Patisiran führt zum verstärkten Abbau des Transthyretin-Proteins.

Neueinführung Tegsedi bei hATTR

04.10.2018 - Tegsedi wird zur Behandlung von Polyneuropathien infolge hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) angewandt, verringert die Menge an mutiertem und wildtypischem TTR-Protein im Blut und vermindert so Nervenschädigungen.

Cablivi (Caplacizumab) zur Therapie von aTTP

02.10.2018 - Zum 1. Oktober 2018 wird Cablivi (Caplacizumab) zur Behandlung von Patienten mit der seltenen Gerinnungsstörung „Erworbene thrombotische thrombozytopenische Purpura“ in den Markt eingeführt. Das Arzneimittel hat am 3. September 2018 die EU-Zulassung erhalten.

Arzneiverordnungsreport 2018 erschienen

01.10.2018 - Am 20. September 2018 ist der Arzneiverordnungsreport 2018 erschienen. In einer Pressemitteilung informieren die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft und des Wissenschaftlichen Instituts der AOK über die Ergebnisse der Analyse.

Myalepta (Metreleptin) zur Behandlung von Lipodystrophie

28.09.2018 - Myalepta (Metreleptin ) ist ein neues Arzneimittel, das zusätzlich zur Ernährung angewendet wird, um Lipodystrophie zu behandeln. Es wird zum 1. Oktober 2018 in den Markt eingeführt.

Pharma Trend Ranking zeichnet beste Pharma-Unternehmen 2018 aus

27.09.2018 - GlaxoSmithKline ist Bestes Pharma-Unternehmen 2018 im Pharma Trend Ranking. Bristol-Myers Squibb und MSD landen auf Platz 2 und 3 gefolgt von Amgen auf Platz 4 und Novartis auf Platz 5.

Vyxeos zur Therapie akuter myeloischer Leukämie

20.09.2018 - Ende August hat Vyxeos, eine Fixkombination aus Daunorubicin und Cytarabin, die europaweite Marktzulassung zur Therapie von Erwachsenen mit neu diagnostizierter, therapieassoziierter akuter myeloischer Leukämie mit myelodysplasiebedingten Veränderungen erhalten.

Mylotarg zur Therapie von AML

28.08.2018 - Mylotarg zur Therapie der akuten myeolischen Leukämie ist ab September 2018 auf dem Markt erhältlich. Wirkstoff ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper.

Mögliche Therapie der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung entdeckt

22.08.2018 - Wissenschaftlern ist es gelungen mit Lecithin, einem einfachen Nahrungsergänzungsmittel, die Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung im Tiermodell zu behandeln. Die Erkenntnisse sollen nun für klinische Studien genutzt werden.

EU-Zulassung für Ciclosporin-Augentropfen Verkazia erteilt

27.07.2018 - Am 10. Juli 2018 hat die European Medicine Agency (EMA) die Zulassung für Verkazia erteilt. Verkazia ist ein neues Arzneimittel zur Behandlung der schweren vernalen Keratokonjunktivitis (VKC), einer seltenen Erkrankung, bei Kindern ab 4 Jahren.

Zulassung in Sicht: Sirolimus zur Therapie der sporadischen Lymphangioleiomyomatose

18.07.2018 - Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) empfiehlt Sirolimus für die Therapie der sporadischen Lymphangioleiomyomatose (S-LAM). Folgt die Europäische Kommission (EC) dieser Empfehlung wird Sirolimus auch in dieser Indikation zugelassen.

Zulassungsempfehlung für Veyondi zur Behandlung der Von-Willebrand-Krankheit

03.07.2018 - Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Veyvondi für die Behandlung der Von-Willebrand-Krankheit.

Lamzede zur Therapie der Alpha-Mannosidose

02.07.2018 - Die Europäische Kommission hat im März 2018 für Lamzede die Zulassung als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis moderater Alpha-Mannosidose ohne neurologische Manifestationen erteilt.

Amglidia zur Behandlung des neonatalen Diabetes

14.06.2018 - Amglidia hat die EU-Zulassung zur Therapie des neonatalen Diabetes erhalten. Das Präparat enthält den Wirkstoff Glibenclamid.

Sulfonylharnstoffe: Langzeit-Sicherheit und -Wirksamkeit oraler Therapie von neonatalem Diabetes bestätigt

13.06.2018 - Studiendaten belegen eine ausgezeichnete Kontrolle des Glukosehaushalts unter Hochdosistherapie mit Sulfonylharnstoffen über den langen Zeitraum von zehn Jahren. Von der oralen Therapie profitieren Kinder mit KCNJ11-Mutation, der häufigsten Ursache für permanenten neonatalen Diabetes.

Spätinfantile NCL: Hoffnung durch intraventrikuläre Cerliponase α-Infusion

02.05.2018 - Bei der spätinfantilen Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose, einer Form der seltenen Kinderdemenz, gibt es einen neuen Behandlungsansatz: Der Krankheitsverlauf kann durch eine Enzymersatztherapie mit Cerliponase alfa gebremst werden.

Crysvita - neue Behandlung für XLH

23.03.2018 - Ende Februar wurde von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die bedingte Zulassung für das Orphan-Arzneimittel Crysvita (Burosumab) zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) erteilt.

Hizentra® erhält Zulassung zur Therapie der CIDP

20.03.2018 - Das Medikament Hizentra® erhält in Europa und den USA die Zulassung zur Therapie der CIDP (chronisch inflammatorische demyelinisierende Neuropathie) und ist damit die erste Immunglobulin-Therapie in subkutaner Galenik bei CIDP.

Neueinführung Ravicti

09.03.2018 - Ravicti ist seit Dezember 2015 als Zusatztherapie bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten mit Harnstoffzyklusstörungen (6 Subtypen) zugelassen. Die Markteinführung erfolgte im März 2018.

Neueinführung Prevymis

05.03.2018 - Im Februar wurde das neue Arzneimittel Prevymis mit dem Wirkstoff Letermovir in den Markt eingeführt. Es wird in der Stammzelltransplantation eingesetzt, um CMV-Infektionen zu vermeiden.

Informationsbrief Erwinase Dezember 2017

07.12.2017 - Die Firma Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH gibt anlässlich des Lieferengpasses von Erwinase Anwendungshinweise für die Verwendung weiterer Chargen.

Neuer CMV-Inhibitor Prevymis (Letermovir) erhält FDA-Zulassung

15.11.2017 - Am 08. November 2017 erhielt Prevymis von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Marktzulassung.

Neueinführung Oxervate (Cenergermin)

13.11.2017 - Zum 15. November 2017 wurde Oxervate zur Behandlung neurotropher Keratitis in den deutschen Markt eingeführt.

FDA-Zulassung für Yescarta

19.10.2017 - Am 18. Oktober 2017 hat die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA Yescarta zur Behandlung des großzelligen B-Zell-Lymphoms zugelassen.

Neueinführung Xermelo (Telotristatethyl)

19.10.2017 - Zum 15. Oktober 2017 wurde Xermelo in den Markt eingeführt. Xermelo ist ein neues Arzneimittel zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö. Es enthält den Wirkstoff Telotristatethyl.

Neueinführung Rydapt (Midostaurin)

16.10.2017 - Rydapt ist ein Midostaurin-haltiges Arzneimittel zur Behandlung von neu diagnostizierter FLT3-mutierter akuter myeloischer Leukämie und drei Arten von fortgeschrittener systemischer Mastozytose.

Neueinführung Bavencio (Avelumab)

10.10.2017 - Zum 15. Oktober 2017 kommt BAVENCIO (Avelumab) als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit metastasiertem Merkelzellkarzinom (mMCC), einem seltenen und aggressiven Hautkrebs, in den Markt.

Bavencio (Avelumab) - erste Immuntherapie für das metastasierte Merkelzellkarzinom

22.09.2017 - Die Europäische Kommission (EC) hat die Marktzulassung für BAVENCIO® (Avelumab) als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit metastasiertem Merkelzellkarzinom (mMCC), einem seltenen und aggressiven Hautkrebs, erteilt.

Neueinführung Natpar (rekombinantes Parathyroidhormon)

28.08.2017 - Natpar ist das erste Arzneimittel zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus, deren Erkrankung sich durch die Standardtherapie allein nicht hinreichend kontrollieren lässt.

Besponsa bei akuter lymphatischer Leukämie

02.08.2017 - Zum 1. August 2017 wurde Besponsa als neues Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer CD22-positiver B-Vorläufer ALL (akuter lymphatischer Leukämie) eingeführt.

Infobrief Trisenox Versorgungsengpass

31.07.2017 - Die Firma Teva informiert in Abstimmung mit der EMA sowie dem BfArM über mögliche Lieferengpässe auf dem europäischen Markt ab Mitte/Ende August.

Besponsa erhält EU-Zulassung zur Behandlung der rezidivierten oder refraktären B-Vorläufer-ALL

24.07.2017 - Die Europäische Kommission hat Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) als Monotherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer CD22-positiver B-Vorläufer-ALL (akuter lymphatischer Leukämie) zugelassen.

Orphan Disease Finder: Seltene Erkrankungen leichter entdecken

03.04.2017 - Mit dem Orphan Disease Finder bietet die Gelbe Liste Online nun ein interaktives Tool, das Ärzte bei der Diagnose von seltenen Erkrankungen unterstützt.

FDA-Zulassung für Bavencio

27.03.2017 - Am 23. März 2017 hat die amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) das Arzneimittel Bavencio für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit metastasierendem Merkelzellkarzinom (MCC) zugelassen.

Bedingte Zulassung für Orphan Drug Natpar empfohlen

06.03.2017 - Das rekombinante Parathormon Teriparatid in Natpar ist für eine bedingte Zulassung zur Behandlung eines Hypoparathyreoidismus empfohlen worden.

Seltene Krankheiten immer häufiger behandelbar

27.02.2017 - Am 28. Februar 2017 ist der Tag der seltenen Erkrankungen. Vfa und BPI informieren in diesem Zusammenhang gemeinsam darüber, dass es mittlerweile immer mehr seltene Erkrankungen gibt, die behandelbar sind.

Herausforderung seltene Erkrankungen

06.02.2017 - Bedingt durch die Seltenheit der diversen seltenen Erkrankungen denkt ein Arzt häufig nicht sofort an eine \"Orphan Disease\"

Neuer Themenschwerpunkt: Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases)

03.02.2017 - Im Mittelpunkt des neuen Themenschwerpunkts Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) stehen umfassende Informationen über die in Deutschland verfügbaren Orphan Drugs.

Actimab-A Einreichung zur Orphanprüfung

28.12.2016 - Das Unternehmen Actinium Pharmaceuticals kündigt die Einreichung von Actimab-A zur Orphanprüfung an.

Obeticholsäure bei primärer biliärer Cholangitis

27.12.2016 - Obeticholsäure (Ocaliva) hat von der EU-Kommission als Orphan-Drug die Zulassung zur oralen Therapie der primären biliären Cholangitis (PBC) erhalten.

Neueinführung Unituxin

01.11.2016 - Mit Unituxin (Wirkstoff Dinutuximab) ist ein neues Orphan-Arzneimittel zum 1. November 2016 in den deutschen Markt eingeführt worden.

Neueinführung Wakix

06.08.2016 - Wakix (Pitolisant) ist ein neues Arzneimittel zur Behandlung der Narkolepsie. Narkolepsie ist eine seltene Krankheit und das Arzneimittel gehört damit zur Gruppe der sogenannten Orphan drugs (Arzneimittel gegen seltene Leiden).

Neueinführung Hetlioz

01.08.2016 - Das neu zugelassene Medikament Hetlioz enthält den Wirkstoff Tasimelteon und wird zur Behandlung von Schlaf-Wach-Störungen bei völlig blinden Erwachsenen ohne Lichtwahrnehmung eingesetzt.

Neueinführung Darzalex

21.07.2016 - Darzalex (Daratumumab) ist ein Krebsarzneimittel, das zur Gruppe der sogenannten Orphan drugs gehört und im Juni in den deutschen Markt eingeführt wurde.

Strimvelis – Zulassungsempfehlung für Kinder mit seltenem Immundefekt ADA-SCID

06.06.2016 - Der Humanarzneimittelausschuss der EMA hat eine Zulassungsempfehlung für Strimvelis zur Behandlung von Kindern mit ADA-SCID ausgesprochen.

Revestive - Zulassung für Kinder empfohlen

06.06.2016 - Die Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfiehlt die Zulassung von Revestive auch für Kinder zwischen einem und 17 Jahren. Seit 2012 ist das Orphan Drug Revestive für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Kurzdarmsyndrom zugelassen.

Neueinführung Galafold

01.06.2016 - Galafold enthält den Wirkstoff Migalastat. Das Medikament ist für die First-Line-Therapie zur von gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (Galaktosidase A Mangel) zugelassen.

Orphan diseases - Hoffnung auf 30 neue Arzneimittel bis Ende 2019

24.02.2016 - Gegen 30 seltene Erkrankungen können forschende Pharmaunternehmen voraussichtlich noch vor Ende 2019 neue Medikamente auf den Markt bringen.