In der aktuellen Diskussion um die Zukunft der Orphan-Drug-Regelung warnt der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) vor den Folgen, wenn die bisherigen Anreizsysteme für Medikamente gegen seltene Erkrankungen abgeschwächt werden. Die sogenannten Orphan Drugs sind für viele Betroffene unverzichtbar. Sie zu entwickeln ist jedoch häufig attraktiv, weil es regulatorische Anreize gibt.
Vereinfachte Nutzenbewertung in Kritik
Orphan Drugs unterliegen einem vereinfachten Nutzenbewertungsverfahren. Der medizinische Zusatznutzen gilt so lange als belegt, bis das Medikament innerhalb von zwölf Monaten einen Umsatz von 30 Mio. Euro erzielt. Überschreiten die Medikamente den Jahresumsatz von 30 Millionen Euro, werden sie wie alle anderen neuen Arzneimittel regulär bewertet.
Eine Analyse des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hatte jedoch ergeben, dass viele Orphan Drugs nicht den ursprünglich angestrebten medizinischen Bedarf decken. Nach Ansicht des IQWiGs sollten sich Entwicklungsanreize stärker auf jene Indikationen konzentrieren, in denen der medizinische Bedarf tatsächlich ungedeckt ist.
Prüfung des Nutzens heute schon oft Realität
„Rund 80 Prozent der Orphan-Drug-Umsätze entfallen auf Arzneimittel, die oberhalb der sogenannten Umsatzschwelle liegen – sie unterliegen also bereits heute einer vollständigen Nutzenbewertung wie sie das Arzneimittelneuordnungsgesetz vorsieht“, sagt Ulrike Götting, Geschäftsführerin Markt und Erstattung im vfa. Der Großteil der Umsätze werde also bereits heute im Rahmen des Arzneimittelneuordnungsgesetzes (AMNOG) umfassend geprüft.
Götting betont zugleich, dass diese Zahlen nicht über die prekäre Lage vieler anderer Arzneimittel für seltene Erkrankungen hinwegtäuschen dürften: „Drei von vier Orphan Drugs erzielen nur sehr geringe Umsätze. Ohne gezielte regulatorische Anreize könnten viele dieser Medikamente nicht wirtschaftlich angeboten werden“, sagt die Geschäftsführerin Markt und Erstattung im vfa. Das würde direkte Folgen für die Versorgung der Patienten haben.
Orphan-Drug-Regelung beibehalten
Der vfa spricht sich daher klar für den Erhalt der Orphan-Drug-Regelung aus. Sie sei essenziell, um Innovationen in der Behandlung seltener Erkrankungen zu ermöglichen und bestehende Versorgungslücken nicht weiter zu vergrößern.
Hintergrund
Orphan Drugs richten sich an Menschen mit seltenen, oft schwerwiegenden Erkrankungen. Im einigen wenigen Fällen betreffen diese Krankheiten sogar nur eine Handvoll Menschen. Wegen der geringen Patientenzahlen ist die Entwicklung von Medikamenten besonders kostspielig und mit hohem Risiko verbunden. Der vfa empfiehlt, eine Balance zwischen Wirtschaftlichkeit und Versorgungssicherheit sicherzustellen, wenn es um diese speziellen Therapeutika geht.
