Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) zählen zu den innovativsten Entwicklungen der modernen Medizin. Sie basieren auf genetisch veränderten Zellen, Geweben oder biotechnologisch bearbeiteten Zelllinien und ermöglichen personalisierte Behandlungsansätze in der Onkologie, Immuntherapie und bei seltenen Erkrankungen. Bei ordnungsgemäßer Zulassung bieten sie ein hohes therapeutisches Potenzial.
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die Leitungen der Arzneimittelbehörden der EU-Mitgliedstaaten (Heads of Medicines Agencies, HMA) warnen jedoch vor einer zunehmenden Zahl kommerzieller Angebote nicht zugelassener beziehungsweise nicht genehmigter ATMP, die außerhalb regulierter Verfahren vermarktet werden. Besonders betroffen ist der Bereich dendritischer Zelltherapien, die als alternative Krebstherapien – oft über das Internet oder soziale Medien – beworben werden, ohne dass eine klinische Evidenz vorliegt.
Hohe regulatorische Standards für zugelassene Therapien
In der Europäischen Union unterliegen Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) strengen Anforderungen an Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität. Die Zulassung erfolgt entweder zentral durch die Europäische Kommission auf Grundlage einer wissenschaftlichen Bewertung durch die EMA oder – unter bestimmten Voraussetzungen – durch nationale Behörden. Klinische Prüfungen müssen nach etablierten Standards geplant und durchgeführt werden. Die Bewertung erfolgt unter anderem durch den Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) und weitere wissenschaftliche Gremien der EMA.
Eine Zulassung kann nur erteilt werden, wenn ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis nachgewiesen ist. Auch produktspezifische Qualitätsparameter wie Reinheit, Stabilität und Lagerungsbedingungen unterliegen strenger regulatorischer Kontrolle. Ziel ist der bestmögliche Schutz der Patienten und die Anwendung auf gesichertem Evidenzniveau.
Risiken durch nicht zugelassene ATMP außerhalb klinischer Studien
Unregulierte ATMP, die ohne formale Zulassung oder Genehmigung verabreicht werden, entziehen sich jeglicher behördlicher Kontrolle. Die EMA und nationale Arzneimittelbehörden weisen darauf hin, dass solche Produkte erhebliche Risiken bergen. Die Herstellung erfolgt häufig unter unzureichenden Bedingungen, was Verunreinigungen, inkonsistente Zusammensetzungen oder fehlerhafte Lagerung begünstigen kann. Auch schwerwiegende Nebenwirkungen sind dokumentiert.
Darüber hinaus fehlen belastbare Nachweise zur therapeutischen Wirksamkeit. In vielen Fällen werden unrealistische Erwartungen geweckt – insbesondere bei schwerkranken Patienten, die sich eine letzte Behandlungsoption erhoffen. Hinzu kommt eine erhebliche finanzielle Belastung, da diese Leistungen in der Regel nicht von den Krankenkassen übernommen werden.
Warnzeichen für unregulierte Angebote erkennen
Nach Angaben der EMA und des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI) deuten folgende Merkmale auf ein nicht zugelassenes ATMP hin:
- Vermarktung experimenteller Therapien außerhalb genehmigter klinischer Studien
- Fehlen einer EMA-Zulassung oder nationalen Genehmigung
- Heilversprechen bei schweren Erkrankungen ohne wissenschaftliche Belege
- Hohe Behandlungskosten ohne Kostenerstattung durch gesetzliche Krankenkassen
Besondere Vorsicht ist bei Angeboten geboten, die ausschließlich über Webseiten oder soziale Medien verbreitet werden. Patienten sollten vor einer Therapie Rücksprache mit spezialisierten Fachärzten halten. Die Einholung einer zweiten ärztlichen Meinung wird ausdrücklich empfohlen.
Vorgehen bei Verdacht und Informationsquellen für Patienten
Patienten und Angehörige, die mit einem unregulierten ATMP in Kontakt gekommen sind oder entsprechende Angebote erhalten haben, sollten diese umgehend der zuständigen nationalen Arzneimittelbehörde melden. In Deutschland ist hierfür das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) verantwortlich. Verdachtsfälle auf Nebenwirkungen oder sonstige Risiken können über das Online-Portal des PEI übermittelt werden.
Aktuelle Informationen zu zugelassenen oder genehmigten ATMP sind auf den offiziellen Webseiten der EMA und des PEI abrufbar. Eine Anwendung außerhalb der zugelassenen Indikation oder außerhalb genehmigter klinischer Studien ist rechtlich nicht zulässig und kann sowohl für Anbieter als auch für Patienten erhebliche Konsequenzen haben.
Fazit: Rechtssicherheit und Patientenschutz im Vordergrund
Die gemeinsame Warnung von EMA und HMA unterstreicht die zentrale Bedeutung regulatorischer Verfahren für neuartige Therapien. Nur ATMP, die im Rahmen eines Zulassungsverfahrens oder einer genehmigten klinischen Prüfung angewendet werden, erfüllen die erforderlichen Standards in Bezug auf Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit. Nationale Behörden und europäische Institutionen arbeiten eng zusammen, um unregulierte Angebote zu identifizieren und rechtlich zu verfolgen – im Interesse eines verlässlichen und wirksamen Patientenschutzes.
