Nexiguran Ziclumeran: neuartige Gentherapie für die ATTR-Kardiomyopathie
Erste Ergebnisse aus der laufenden Phase-I-Studie zeigen, dass Nexiguran Ziclumeran den Transthyretin-Serumspiegel schnell, tiefgreifend und lang anhaltend senkte und das Fortschreiten der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie positiv beeinflusste.
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Quelle:
- Fontana et al. (2024): CRISPR-Cas9 gene editing with nexiguran ziclumeran for ATTR cardiomyopathy. New England Journal of Medicine, DOI: 10.1056/NEJMoa2412309
- Intellia Therapeutics, Pressemeldung, 16. November 2024
- Intellia Therapeutics, Pressemeldung, 7. November 2024
- Intellia Therapeutics, Pressemeldung, 25. November 2024
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