Weitere CFTR-modulierende Tripeltherapie für Vorschulkindern mit Mukoviszidose?
CFTR-Modulatoren haben die Behandlung der Mukoviszidose grundlegend verändert. Neue Daten aus der TIMBERLINE-Studie sprechen für einen Einsatz der Tripeltherapie bereits im Vorschulalter.
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Quelle:
- Prof. Dr. Marcus A. Mall: „Safety and efficacy of vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in children with cystic fibrosis aged 2 to 5 years (TIMBERLINE Trial VX21-121-105): a phase 3, open-label study.“, Abstract-Nr. RCT6576, ERS Congress 2026, Barcelona, 5.–9. September 2026.
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