DGIM 2024: Gentherapie bei Hämophilie nur eine Option
Die Therapieziele bei Hämophilie sind ehrgeiziger geworden. Ging es früher primär um die Reduktion von Gelenkblutungen, wird heute eine weitgehend normalisierte Gerinnung angestrebt. Die Gentherapie ist ein Therapiebaustein, erreicht aber dieses Ziel nicht immer.
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Quelle:
- Priv.-Doz. Dr. Robert Klamroth: „Hämophilie und neue Gentherapien“, 15. April 2024, 130. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin in Wiesbaden vom 13. bis 16. April 2024
- Madan B et al. (2024): Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A. Journal of Thrombosis and Haemostasis. DOI: 10.1016/j.jtha.2024.04.001
- Pipe SW et al. (2023): Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. The New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2211644
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