Gentherapie bei Sichelzellanämie und Thalassämie zugelassen
Sichelzellanämie und Thalassämie stellen Erbkrankheiten dar, die bisher nur mit einer Stammzelltransplantation kurativ behandelt werden konnten. Durch neue molekularbiologische Techniken wurde es nun erstmals möglich, Gene zu therapeutischen Zwecken gezielt zu verändern.
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Quelle:
- Transparenz Gentechnik: Nobelpreis 2020. Was man zur Gen-Schere CRISPR/Cas wissen sollte. Aufgerufen am 18.02.2024.
- Vertex Press Release: European Commission Approves First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), for the Treatment of Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia. Aufgerufen am 18.02.2024.
- U.S. Food & Drug Administration: FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease. Aufgerufen am 18.02.2024.
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