Duchenne-Muskeldystrophie: Rückschlag für neue Gentherapie
Eine neue Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie sollte Patienten neue Hoffnung bieten. Das Medikament, das im Juni die Zulassung in den USA erhielt, verfehlte nun allerdings den primären Endpunkt in der Phase-III-Studie EMBARK.
Liebe Leserin, lieber Leser,
der Inhalt dieses Artikels ist nur für medizinische Fachkreise zugelassen. Wenn Sie zu diesen Fachkreisen gehören, melden Sie sich bitte auf unserer Seite an. Sie werden dann automatisch auf die gewünschte Seite weitergeleitet.
Quelle:
- Roche - Pressemitteilung, 30. Oktober 2023
- Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nat Rev Dis Primers. 2021;7(1):13. Published 2021 Feb 18. doi:10.1038/s41572-021-00248-3
Gelbe Liste Pädiatrie
Pharma-News
Orphan Disease Finder
Hier können Sie seltene Erkrankungen nach Symptomen suchen:
Gelbe Liste Campus: CME für Ärzte
Newsletter
