Gentherapien zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie
Die Gentherapie für Duchenne Muskeldystrophie hat sich in den letzten Jahren deutlich weiterentwickelt. Ansätze wie RNA-basierte Therapeutika, Read-Through-Arzneimittel und die CRISPR/Cas-Methode bieten vielversprechende Möglichkeiten für die Behandlung der fortschreitenden Muskelerkrankung.
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Mbakam, C. H., Tremblay, J. P. (2023): Gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: an update on the latest clinical developments. Expert Review of Neurotherapeutics, DOI: 10.1080/14737175.2023.2249607.
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