Phase-III-Studie bestätigt therapeutischen Nutzen von Givinostat bei Duchenne Muskeldystrophie
In einer Phase-III-Studie zeigte Givinostat in Kombination mit der Standard-Kortikosteroid-Therapie statistisch und klinisch bedeutsame Vorteile bei Kindern mit DMD im Vergleich zu Placebo.
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Quelle:
- Mercuri, E. et al. (2024): Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet Neurology, DOI: 10.1016/S1474-4422(24)00036-X.
- Food and Drug Administration (FDA), Pressemitteilung, 21. März 2024.
- Italfarmaco, Pressemitteilung, 21. März 2024.
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