Vosoritid bei Achondroplasie mit Zusatznutzen
Laut der frühen Nutzenbewertung des IQWiG gibt es einen Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen der Vosoritid-Therapie bei Achondroplasie. Wie die Daten zweier randomisiert-kontrollierten Studien zeigen, fördert der Wirkstoff das Längenwachstum.
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Quelle:
- Herbel, Maucher (2021): Neueinführung Voxzogo bei Achondroplasie, 04. Oktober 2021
- Kurzfassung der Fachinformation: Voxzogo
- Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (2023): CHMP Meeting Highlights September 2023, September 2023
- BioMarin Pharmaceutical Inc. (2023): BioMarin Receives Positive CHMP Opinion in Europe to Expand Use of VOXZOGO (vosoritide) to Treat Children Aged 4 Months and Older with Achondroplasia, 15. September 2023
- European Medicines Agency (2023): EPAR Voxzogo (vosoritide), Oktober 2023
- BioMarin Pharmaceutical Inc. (2023): U.S. Food and Drug Administration Approves BioMarin´s VOZOGO (vosoritide) for Children Under 5 Years with Achondroplasia, 20. Oktober 2023
- IQWIG (2023): Vosoritid bei Achondroplasie: Hinweis auf Zusatznutzen für Kinder ab zwei Jahren, 01. Dezember 2023
- Gemeinsamer Bundesausschuss, Nutzenbewertung, 18. März 2022
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