Neueinführung Sephience: Sepiapterin-Behandlung bei Phenylketonurie
Sephience (Sepiapterin) senkt bei Erwachsenen mit Hyperphenylalaninämie und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie die Phenylalaninspiegel im Blut.
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Quelle:
- Europäische Arzneimittelagentur (EMA), Sephience, 25. April 2025
- Fachinformation Sephience, Stand Juni 2025.
- Muntau, A. C. et al. (2024): Effects of oral sepiapterin on blood Phe concentration in a broad range of patients with phenylketonuria (APHENITY): results of an international, phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet, DOI: 10.1016/S0140-6736(24)01556-3.
PTC Therapeutics, Pressemitteilung, 25. April 2025.
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