Neueinführung Elfabrio bei Morbus Fabry

Mit Elfabrio (Pegunigalsidase alfa) kommt zum 1. Oktober 2023 ein neues Medikament für die Behandlung von Morbus Fabry auf den deutschen Markt, einer seltenen, genetischen Stoffwechselstörung aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten.

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Autor:

Dr. Isabelle Viktoria Maucher

Stand:

29.09.2023

Quelle:

EMA: Fachinformation Elfabrio
Schiffmann, Raphael, et al. "Pegunigalsidase alfa, a novel PEGylated enzyme replacement therapy for Fabry disease, provides sustained plasma concentrations and favorable pharmacodynamics: A 1‐year Phase 1/2 clinical trial." Journal of inherited metabolic disease 42.3 (2019): 534-544.
Lenders, Malte, et al. "Pre-existing anti-drug antibodies in Fabry disease show less affinity for pegunigalsidase alfa." Molecular Therapy-Methods & Clinical Development 26 (2022): 323-330.
Hughes, Derralynn, et al. "Long-term safety and efficacy of pegunigalsidase alfa: A multicenter 6-year study in adult patients with Fabry disease." Genetics in medicine (2023): 100968.

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