Neueinführung Xenpozyme bei Mangel von saurer Sphingomyelinase

Mit Xenpozyme (Olipudase alfa) kommt zum 1. Oktober 2022 die erste Therapie für Patienten mit der Niemann-Pick-Krankheit (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) auf den deutschen Markt. Das Präparat soll bei Erkrankten eine Lipidakkumulation und Schädigung der Endorgane verhindern.

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Autor:

Dr. Isabelle Viktoria Maucher (Apothekerin)

Stand:

29.09.2022

Quelle:

EMA: Fachinformation Xenpozyme
Keam, Susan J. "Olipudase Alfa: First Approval." Drugs (2022): 1-7.
Niederau, Claus. "Olipudase alfa-Enzymersatztherapie bei ASMD." Gastro-News 8.4 (2021): 19-20.
Diaz, George A., et al. "One-year results of a clinical trial of olipudase alfa enzyme replacement therapy in pediatric patients with acid sphingomyelinase deficiency." Genetics in Medicine 23.8 (2021): 1543-1550.

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