ESC 2025: Eplontersen für hereditäre Transthyretin-Amyloidose: Wirksamkeit & Lebensqualität
Die NeuroTTRansform-Studie untersucht, wie Eplontersen als gezielter Antisense-Wirkstoff bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose den TTR-Spiegel senkt, die Progression der Neuropathie verlangsamt und die Lebensqualität verbessert.
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- See the PATTRns – Informationsplattform zu Transthyretin-Amyloidose (ATTR). Online verfügbar unter: https://www.seethepattrns.de/ (abgerufen am 16.10.2025).
- European Medicines Agency (EMA). Wainzua – Eplontersen. European public assessment report (EPAR). Online verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/wainzua (abgerufen am 16.10.2025).
- Coelho T, Ando Y, Benson M D et al. Design and Rationale of the Global Phase 3 NEURO-TTRansform Study of Antisense Oligonucleotide AKCEA-TTR-LRx (ION-682884-CS3) in Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy. Neurol Ther. 2021;10(1):375-389. DOI: 10.1007/s40120-021-00235-6
- Coelho T, Maurer MS, Waddington Cruz M, et al. Eplontersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy. JAMA. 2023;330(15):1448-1458. DOI:10.1001/jama.2023.18688
- NEURO-TTRansform: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Eplontersen (Formerly Known as ION-682884, IONIS-TTR-LRx and AKCEA-TTR-LRx) in Participants With Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy. ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04136184. Online verfügbar unter: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04136184 (abgerufen am 16.10.2025).
