Gentherapien bei Duchenne-Muskeldystrophie – Fortschritte und offene Fragen
Die Duchenne-Muskeldystrophie gilt als Modellkrankheit für genetische Therapien. Eine aktuelle Übersichtsarbeit bewertet Exon-Skipping, AAV-Gentherapie und Geneditierung und ordnet deren klinische Relevanz kritisch ein.
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Quelle:
- Łoboda et al. (2025): Genetic strategies for therapy of Duchenne muscular dystrophy. Molecular Therapy Nucleic Acids, DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102759.
- FDA; Pressemeldung vom 14. November 2025.
- EMA; European Public Assessment Report: Elevidys, Stand: 20. Oktober 2025.
Hinweis: Dieser Beitrag wurde redaktionell verantwortet. KI‑gestützte Werkzeuge wurden unterstützend eingesetzt. Die inhaltliche Prüfung erfolgte anhand der Originalquellen.
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