Givinostat als neue Therapie bei Duchenne Muskeldystrophie

Der Histondeacetylase-Inhibitor Givinostat kann den Funktionsverlust bei Duchenne Muskeldystrophie verlangsamen. In der Phase-III-Studie untersuchten Forscher Wirksamkeit und Sicherheit von Givinostat – mit vielversprechenden Ergebnissen.

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Autor:
Stand:
05.05.2024
Quelle:

Mercuri et al. (2024): Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet Neurology, DOI: https://doi.org/10.1016/S1474-4422(24)00036-X

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