Itvisma erhält EU-Zulassung bei spinaler Muskelatrophie
Die EU-Zulassung von Itvisma erweitert die Therapieoptionen bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie. Die intrathekale Gentherapie richtet sich an Kinder ab zwei Jahren, Jugendliche und Erwachsene.
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Quelle:
- Novartis, Pressemeldung vom 02. Juli 2026;
- Proud et al. (2025): Intrathecal onasemnogene abeparvovec for spinal muscular atrophy. Nature Medicine, DOI: 10.1038/s41591-025-04103-w
- Kwon et al. (2025): Intrathecal onasemnogene abeparvovec for treatment-experienced patients with spinal muscular atrophy: a phase 3b, open-label trial. Nature Medicine, DOI: 10.1038/s41591-025-04119-2
- European Medicines Agency (EMA). Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), 24. April 2026 und EPAR Itvisma
Hinweis: Dieser Beitrag wurde redaktionell verantwortet. KI-gestützte Werkzeuge wurden unterstützend eingesetzt. Die inhaltliche Prüfung erfolgte anhand der Originalquellen.










