Morbus Fabry: Zwischen neuen Therapieansätzen und klinischen Limitationen
In der MODIFY-Studie wurde der orale Glucosylceramid-Synthase-Inhibitor Lucerastat als Substratreduktionstherapie bei Morbus Fabry untersucht. Während Biomarkereffekte und ein möglicher renaler Nutzen beobachtet wurden, blieb eine signifikante klinische Wirksamkeit aus.
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Nordbeck P, Goker-Alpan O, Bernat JA, et al. (2026): Lucerastat, an oral therapy for Fabry disease: results from a pivotal randomized phase 3 study and its open-label extension. Nat Commun.; DOI: 10.1038/s41467-025-68256-5.
