Risdiplam in der präsymptomatischen Therapie der spinalen Muskelatrophie
Die präsymptomatische Behandlung der spinalen Muskelatrophie gewinnt durch neue Daten zu Risdiplam an Bedeutung. Die RAINBOWFISH-Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit bei Neugeborenen ohne klinische Symptome.
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Quelle:
Finkel et al. (2025): Risdiplam in Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy. New England Journal of Medicine, DOI: 10.1056/NEJMoa2410120
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