Risdiplam bei Typ1 SMA vs. historische Kontrollen
Der oral verfügbare Wirkstoff Risdiplam erzielte nach zwölfmonatiger Behandlung eine signifikante Verbesserung der motorischen Entwicklung und Funktion bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, die zu Beginn der Therapie zwischen einem und sieben Monate alt waren.
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Quelle:
- Roche Pharma AG (2021): Spinale Muskelatrophie Evrysdi® (Risdiplam) jetzt zugelassen zur Behandlung der SMA. Medienmitteilung
- Baranello, Darras, Day et al. (2021): Risdiplam in type 1 spinal muscular atrophy. N Engl J Med 2021; 384: 915-23. DOI: 10.1056/NEJMoa2009965
- Darras, Masson, Mazurkiewicz-Beldzinska (2021): Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls N Engl J Med 2021;385:427-35. DOI: 10.1056/NEJMoa2102047
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