Gentherapie für Kinder mit zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen

Die Gentherapie mit Skysona (elivaldogene autotemcel) wird von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zur Behandlung von Kindern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen. Hierbei handelt es sich um eine schwere Form einer seltenen neurologischen Erbkrankheit.

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Autor:
Stand:
16.08.2021
Quelle:
  1. Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Pressemeldung, 21. Mai 2021
  2. Bluebird bio, Pressemeldung, 21. Juli 2021
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