Spinalen Muskelatrophie: Risdiplam erhält FDA-Zulassung

Aufgrund der Ergebnisse der Studien Firefish und Sunfish hat die US-Arzneimittelbehörde das erste orale Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bei Kindern und Erwachsenen zugelassen. Das Medikament mit dem Wirkstoff Risdiplam wird als Saft eingenommen.