Zolgensma bei SMA: Härtefallprogramm akzeptiert
Das Paul-Ehrlich-Institut hat zugestimmt, dass das Gentherapeutikum Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) bei der infantilen Form der spinalen Muskelatrophie eingesetzt werden darf, solange die EU-Zulassung noch nicht vorliegt.

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Quelle:
- Paul-Ehrlich-Institut (PEI), Pressemeldung, 03.02.2020
- AveXis, Fachinformation Zolgensma, Stand 5/2019
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