Künstliche Intelligenz könnte künftig eine deutlich größere Rolle bei Zulassungsentscheidungen und Nutzenbewertungen von Arzneimitteln spielen. Genau daran arbeitet das EU-geförderte Forschungsprojekt „Real4Reg“, koordiniert vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Ziel ist es, sogenannte Real-World-Daten (RWD) besser für regulatorische Fragestellungen nutzbar zu machen.
Real-World-Daten nutzbar machen
Im Gesundheitswesen entstehen täglich große Datenmengen, etwa durch Krankenkassenabrechnungen, Register oder elektronische Gesundheitsakten. Diese Daten können dazu beitragen, Wirksamkeit und Sicherheit von Arzneimitteln auch außerhalb kontrollierter klinischer Studien besser zu bewerten. Im Projekt Real4Reg entwickeln Forschende hierfür KI-gestützte Methoden auf Basis von Machine Learning. Die Anwendungen sollen entlang des gesamten Produktlebenszyklus eingesetzt werden, sowohl vor als auch nach der Zulassung.
Synthetische Kontrollgruppen aus Versorgungsdaten
Ein Schwerpunkt liegt auf sogenannten synthetischen Kontrollarmen. Dabei werden historische oder künstlich erzeugte Vergleichsgruppen aus vorhandenen Versorgungsdaten generiert. Diese können Single-Arm-Studien ergänzen und bestehende Evidenzlücken schließen. Nach der Zulassung untersucht das Projekt unter anderem, wie sich unerwünschte Arzneimittelwirkungen mithilfe von KI analysieren lassen. Auch Post-Authorisation-Effektivitätsstudien zählen zu den vorgesehenen Anwendungsfeldern.
Transparenz und Bias-Kontrolle im Fokus
Um regulatorisch belastbare Ergebnisse zu erzielen, setzt Real4Reg auf hohe methodische Standards. Dazu gehören registrierte Studienprotokolle, geeignete Studiendesigns, Bias-Kontrolle sowie die Validierung und Nachvollziehbarkeit der eingesetzten KI-Modelle. Explainable-AI-Ansätze sollen zusätzlich die Transparenz der Analysen verbessern. Bestehende Machine-Learning-Modelle wurden weiterentwickelt, um typische Verzerrungen in Real-World-Daten besser auszugleichen. Die Methoden sollen der Forschungsgemeinschaft frei zur Verfügung stehen.
Erste Ergebnisse im Herbst
Konkrete Analyseergebnisse für Anwendungen in der Pre- und Post-Authorisation-Phase sollen im Sommer und Herbst folgen. Auch die Arbeiten zu synthetischen Kontrollarmen stehen laut Projekt kurz vor dem Abschluss. Präsentiert werden die Resultate beim Abschlusssymposium im Herbst sowie in wissenschaftlichen Publikationen. Zusätzlich plant Real4Reg ein E-Learning-Angebot mit praxisnahen Modulen zu den eingesetzten Methoden.
Teil des europäischen MetReal-Clusters
Real4Reg gehört zum europäischen MetReal-Cluster, in dem sechs EU-geförderte Projekte zu Real-World-Daten und Real-World-Evidence zusammenarbeiten. Ziel ist es, gemeinsame Standards zu etablieren und Synergien zu schaffen. Die Projekte berichten weiterhin über große Herausforderungen beim Zugang zu Gesundheitsdaten.
Vor allem langwierige Genehmigungsprozesse erschwerten internationale Studien. Gefordert werden zudem mehr Transparenz über Datenquellen sowie nachhaltige Infrastrukturen für föderierte Analysen.
Langfristig soll Real4Reg den Aufbau des European Health Data Space sowie von DARWIN EU unterstützen und damit eine stärker datenbasierte Patientenversorgung fördern.
