Neueinführung Upstaza bei AADC-Mangel

Upstaza (Eladocagene exuparvovec) ist die erste Gentherapie, die direkt in das Gehirn appliziert wird, um den Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zu behandeln. Das Medikament kommt zum 15. August 2022 auf den deutschen Markt.

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Autor:

Dr. Isabelle Viktoria Maucher (Apothekerin)

Stand:

12.08.2022

Quelle:

Fachinformation Upstaza
Tai, Chun-Hwei, et al. "Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency." Molecular Therapy 30.2 (2022): 509-518.

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