Neueinführung Qalsody bei Amyotropher Lateralsklerose

Mit Qalsody (Tofersen) ist zum 1. Juli 2024 das erste Antisense-Oligonukleotid für die Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS) auf den deutschen Markt gekommen. Das Medikament richtet sich gegen die mutierte mRNA des SOD1-Gens und verhindert so die Produktion des toxischen SOD1-Proteins.

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Autor:
Stand:
12.07.2024
Quelle:
  1. Fachinformation Qalsody™ 100 mg Injektionslösung
  2. Blair, Hannah A. "Tofersen: first approval." Drugs 83.11 (2023): 1039-1043.
  3. Miller, Timothy M., et al. "Trial of antisense oligonucleotide tofersen for SOD1 ALS." New England Journal of Medicine 387.12 (2022): 1099-1110.
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