Die Entscheidung könnte nun die Therapieoptionen für die CDKL5-Defizienzstörung (CDD), eine seltene und schwer zu behandelnde Form der Epilepsie bei Kindern und Jugendlichen, erheblich erweitern. Ztalmy wird in Form einer oralen Suspension mit einer Konzentration von 50 mg/ml zur Verfügung stehen und enthält das Neurosteroid Ganaxolon. Die genaue Wirkweise von Ganaxolon ist noch nicht abschließend geklärt. Vermutet wird jedoch, dass seine antikonvulsiven Eigenschaften auf einer positiven allosterischen Modulation der GABAA-Rezeptoren beruhen.
In den USA ist Ganaxolon bereits seit dem 18. März 2022 zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit CDD bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen.
Klinische Daten
Ganaxolon hat sich in einer multinationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie namens Marigold (NCT03572933) als wirksam bei der Reduzierung der Anfallshäufigkeit bei therapieresistenter Epilepsie im Zusammenhang mit CDD erwiesen. Schläfrigkeit und Fieber gehörten zu den am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden bei 2,8% der Ganaxolon-Probanden (im Vergleich zu 3,8% der Placebo-Empfänger) gemeldet, wobei Krampfanfälle am häufigsten auftraten.
Indikation
Ztalmy wird zur adjuvanten Behandlung von Epilepsie bei Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren indiziert sein, die an einer CDKL5-Defizienzstörung leiden. Eine Fortführung der Therapie bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Behandlungsbeginns 18 Jahre alt sind, ist möglich. Die Therapie sollte von Ärzten eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung in der Behandlung von Epilepsie haben.
