Adstiladrin: EMA empfiehlt intravesikale Gentherapie bei Harnblasenkarzinom

Zulassungsempfehlung der EMA

Am 26. März 2026 hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur bedingten Zulassung von Adstiladrin^® (Nadofaragen Firadenovec) abgegeben.

Die empfohlene Indikation der EMA lautet:
Adstiladrin ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unempfindlichem nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumoren angezeigt.

Adstiladrin^® ist ein Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP). Die CHMP-Empfehlung basiert auf der Bewertung durch das Committee for Advanced Therapies (CAT). Die endgültige Entscheidung über die Marktzulassung trifft die Europäische Kommission.

Wirkmechanismus

Adstiladrin^® enthält den Wirkstoff Nadofaragene Firadenovec, eine nicht replizierende, rekombinante Adenovirus-Vektor-Gentherapie (Typ 5) mit dem humanen IFN-α2b-Transgen.

Nach intravesikaler Applikation gelangen die viralen Partikel in Tumorzellen sowie das Urothel der Harnblase. Dort wird IFN-α2b lokal exprimiert, was eine antitumorale Immunantwort auslöst.

Klinische Studienlage

Die Zulassungsempfehlung stützt sich auf eine einarmige, offene, multizentrische pivotale Studie in der Zielpopulation. Die EMA berichtet über eine Komplettremissionsrate von 53,4 % (95 %-KI: 43,3–63,3) und eine mediane Ansprechdauer von 9,7 Monaten (n = 103).

Nebenwirkungen und Verträglichkeit

Zu den häufigsten Nebenwirkungen unter Adstiladrin^® zählen laut EMA:

• Ausfluss an der Instillationsstelle
• Blasenspasmus
• Miktionsdrang
• Hämaturie
• Dysurie
• Harnwegsinfektion
• Schmerzen im unteren Harntrakt
• Pollakisurie
• Fatigue
• Pyrexie, Schüttelfrost
• Kopfschmerzen
• Diarrhö

Die Behandlung soll in klinischen Zentren initiiert und verabreicht werden, und von Ärzten mit Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit NMIBC überwacht werden.

Zulassungsinhaber und Vermarktungsperspektive

Zulassungsinhaber: Ferring Pharmaceuticals A/S.

Adstiladrin^® wird als intravesikale Suspension mit 3 × 10¹¹ viralen Partikeln/ml bereitgestellt.

Als bedingte Zulassung ist die Markteinführung mit der Verpflichtung zur Nachreichung weiterer klinischer Daten verbunden.

Einordnung und Ausblick für die Praxis

Die CHMP-Zusammenfassung wird vorbehaltlich der Entscheidung der Europäischen Kommission veröffentlicht; die Kommissionsentscheidung erfolgt üblicherweise innerhalb von 67 Tagen nach Annahme der Stellungnahme. Detaillierte Anwendungsempfehlungen werden nach Zulassung in der Fachinformation (SmPC) beschrieben und anschließend auf der EMA-Website in allen EU-Amtssprachen veröffentlicht.

Zusammenfassung