Positive CHMP-Opinion für Aspaveli®
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat am 11. Dezember 2025 eine positive Opinion zur Erweiterung der Indikation von Aspaveli® (Pegcetacoplan) ausgesprochen. Die Empfehlung betrifft die Behandlung von:
- C3-Glomerulopathie (C3G)
- Primärer immunkomplexvermittelter membranoproliferativer Glomerulonephritis (IC-MPGN)
Die positive Opinion basiert auf einer umfassenden Bewertung der Studiendaten und bildet die Grundlage für die formale Entscheidung der Europäischen Kommission über die Zulassungserweiterung.
Hoher ungedeckter medizinischer Bedarf
C3G und IC-MPGN sind seltene, progressive Nierenerkrankungen, die durch eine Dysregulation des Komplementsystems geprägt sind. Sie betreffen häufig jüngere Patienten und führen zu:
- ausgeprägter Proteinurie,
- raschem Verlust der Nierenfunktion,
- Dialysepflichtigkeit oder Nierentransplantation.
Selbst nach Transplantation werden hohe Rezidivraten beschrieben. Für beide Erkrankungen gibt es bislang keine zugelassenen zielgerichteten Therapien, was die Dringlichkeit eines neuen therapeutischen Ansatzes unterstreicht.
VALIANT-Studie als Grundlage der CHMP-Opinion
Die Empfehlung des CHMP basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie VALIANT, der bislang größten randomisierten, placebokontrollierten Studie bei Patienten mit C3G und IC-MPGN.
Insgesamt wurden 124 Patienten ab 12 Jahren eingeschlossen. Zentrale Ergebnisse:
- Signifikante Reduktion der Proteinurie um 68 % unter Pegcetacoplan im Vergleich zu Placebo (p < 0,0001)
- Konsistente Effekte über Subgruppen hinweg (Alter, Erkrankungstyp, Transplantationsstatus)
- Hinweise auf Stabilisierung der Nierenfunktion gemessen über die eGFR (nominal p = 0,03)
- Reduktion von C3c-Ablagerungen in der Nierenhistologie (explorativer Endpunkt)
- Sicherheitsprofil konsistent mit bisherigen Pegcetacoplan-Daten
Die Daten stützen die therapeutische Relevanz der proximalen C3-Komplementinhibition bei komplementvermittelten Glomerulopathien.
Regulatorische Einordnung
Die positive CHMP-Opinion stellt die inhaltliche Empfehlung des wissenschaftlichen Fachausschusses dar. Sie ist kein formaler EU-Zulassungsbescheid, signalisiert aber eine klar positive Bewertung der Datenbasis.
Die Europäische Kommission entscheidet auf Grundlage dieser Empfehlung über die endgültige Indikationserweiterung für Aspaveli®.
Parallel werden weitere Zulassungsverfahren außerhalb der EU, z. B. bei der FDA, verfolgt.
