Gen- und Zelltherapien als neue Behandlungsoptionen bei schweren Erkrankungen
Gen- und Zelltherapien haben sich in den vergangenen Jahren von experimentellen Ansätzen zu festen Bestandteilen der Regelversorgung entwickelt. Bereits heute werden sie bei hämatologischen und onkologischen Erkrankungen, immunologischen und autoimmunen Erkrankungen sowie bei genetisch bedingten Krankheitsbildern eingesetzt. Für viele dieser innovativen Therapien ist die Evidenzbasis aus Zulassungsstudien jedoch begrenzt, insbesondere im Hinblick auf Langzeitwirksamkeit und seltene Nebenwirkungen. Gleichzeitig manifestieren sich zahlreiche schwer behandelbare Erkrankungen bereits im Kindes- und Jugendalter, sodass gerade in der Kinder- und Jugendmedizin ein hoher Bedarf an belastbaren Real-World-Daten besteht. Exemplarisch stehen hierfür die Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie und die CAR-T-Zelltherapie bei pädiatrischen malignen Erkrankungen wie dem Neuroblastom.
Zentrale Langzeitdateninfrastruktur für Gen- und Zelltherapien in Deutschland
Vor diesem Hintergrund wurde im Juni 2025 der Verein „Nationales Gen- und Zelltherapieregister Deutschland e. V. (nGCT-R)“ gegründet, der im Dezember 2025 offiziell in das Vereinsregister eingetragen wurde. Ziel des Vereins ist der Aufbau und die Verstetigung einer zentralen digitalen Infrastruktur, die die Anwendung innovativer Gen- und Zelltherapien in Deutschland systematisch und unabhängig dokumentiert. An diese Infrastruktur ist ein Register angeschlossen, das eine verlässliche Langzeit-Datenbasis schaffen soll. Auf dieser Grundlage können Wirksamkeit und Sicherheit zugelassener Therapien indikations- und fachübergreifend bewertet werden. Damit soll nicht nur die translational orientierte Forschung gestärkt, sondern auch die Versorgungsqualität verbessert und das Gesundheitssystem insgesamt unterstützt werden.
Vom Innovationsfondsprojekt zur unabhängigen Registerstruktur
Das nGCT-Register baut auf Vorarbeiten aus dem öffentlich geförderten Innovationsfondsprojekt INTEGRATE-ATMP auf, in dessen Rahmen bereits ein Register für Arzneimittel für neuartige Therapien entwickelt wurde. Mit der Vereinsgründung wird dieses Projekt in eine dauerhafte, institutionell unabhängige Struktur überführt. Das Register erfüllt nach Angaben der Träger bereits die im aktuellen Entwurf des Registerdatengesetzes vorgesehenen Qualitätskriterien. Ergänzend wurde eine schriftliche Charta für den Zugang zu den im Register enthaltenen Gesundheitsdaten verabschiedet. Diese Charta soll einen transparenten und klar geregelten Datenzugang für alle relevanten Akteure im Gesundheitswesen sicherstellen und damit das Vertrauen in die Nutzung der Registerdaten stärken.
Aufgaben des Registers für Evidenz, Qualitätssicherung und Wissenstransfer
Zu den Kernaufgaben des Vereins gehört die systematische Sammlung von Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit kommerziell verfügbarer Gen- und Zelltherapien im Versorgungsalltag. Die Datenerhebung erfolgt standardisiert an allen beteiligten Zentren und dient damit gleichzeitig der Qualitätssicherung. Geplant ist der Ausbau eines standortübergreifenden Datenökosystems mit automatisierter Übertragung von Behandlungs- und Labordaten aus klinischen Informationssystemen in das Register unter Einhaltung hoher Datenschutzstandards. Darüber hinaus soll das Register den Wissenstransfer zwischen Forschung, klinischer Praxis, Behörden, Krankenkassen, Industrie und Patientenorganisationen fördern und eine fundierte Grundlage für unabhängige Forschung und internationale Kooperationen schaffen. Ein weiterer Auftrag ist die Mitwirkung an der Entwicklung einheitlicher Standards für Diagnostik und Therapie in enger Abstimmung mit den beteiligten Fachgesellschaften.
Rolle der Fachgesellschaften und zukünftige Perspektiven
Das Register wird von führenden Fachgesellschaften getragen, die Gen- und Zelltherapien bereits in der klinischen Routine einsetzen. Zu den Gründungsmitgliedern zählen unter anderem die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie, die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin, die Gesellschaft für Neuropädiatrie, die Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung sowie die Deutsche Gesellschaft für Gentherapie. Ergänzt werden sie durch das Berlin Institute of Health im Rahmen der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien sowie das INTEGRATE-ATMP-Konsortium. Perspektivisch ist geplant, das Register auf weitere Indikationsbereiche mit neuen Zulassungen im Bereich der Gen- und Zelltherapien, etwa in Ophthalmologie und Dermatologie, auszuweiten. Ein international besetzter wissenschaftlicher Beirat soll die fachliche Ausrichtung begleiten und die Nutzung der Daten zur Evidenzgenerierung und als Grundlage für Entscheidungen von Krankenkassen und Gesundheitspolitik unterstützen.
Bedeutung für klinische Praxis und zukünftige Forschung
Für die klinische Praxis bietet das Nationale Gen- und Zelltherapieregister die Chance, Erfahrungen mit hochkomplexen und oft kostenintensiven Therapien in strukturierter Form zu bündeln. Behandelnde Ärzte erhalten damit perspektivisch Zugang zu belastbaren Real-World-Daten zu Wirksamkeit, Sicherheit und Anwendungsrealität verschiedener Gen- und Zelltherapien über Fachgebietsgrenzen hinweg. Zugleich entsteht eine wichtige Basis für weiterführende wissenschaftliche Analysen, etwa zu Langzeitverläufen, Risikofaktoren für Nebenwirkungen oder Unterschieden zwischen Patientengruppen. Da viele Fragestellungen – insbesondere in der pädiatrischen Versorgung – weiterhin offen sind, stellt das Register keinen Endpunkt, sondern einen zentralen Schritt in Richtung besserer Evidenz und optimierter Versorgung dar.
