Prävention bei zystischer Fibrose
Die erbliche zystische Fibrose (cystic fibrosis [CF] / Mukoviszidose) verursacht bereits bei Säuglingen schwere Störungen der Lungenfunktion und -entwicklung durch die Bildung von zähem Schleim. Häufig leiden bereits Vorschulkinder unter irreversiblen Bronchiektasien als Folge der CF. Eine präventive Inhalationstherapie mit hypertoner Kochsalzlösung ab dem Säuglingsalter soll diese irreversiblen Schäden abmildern oder verzögern.
Hypertone Kochsalzlösung bei CF
Durch Inhalation der hypertonen Kochsalzlösung werden die Schleimhäute besser befeuchtet. Der Schleim wird flüssiger und kann so leichter abtransportiert werden. Bei Mäusen mit vergleichbarer Lungenerkrankung konnte bereits nachgewiesen werden, dass Inhalationen mit hypertoner Kochsalzlösung einer Schleimpfropf-Bildung entgegen wirken und die Mortalität der Tiere senkt.
Neue Diagnostik ermöglicht Überprüfung
Ob die Inhalationstherapie präventiv wirkt, konnte bislang nicht quantitativ überprüft werden, weil die Diagnostik zu invasiv für Babys war. Erst mit der Evaluierung der Messung der Lungenbelüftung (lung clearance index [LCI]) und des Thorax-MRT [1] gibt es diagnostische Werkzeuge, die entsprechende kontrollierte randomisierte Studien (randomized controlled trials [RCT]) bei Babys erlauben.
Erste RCT zur präventiven Inhalation
In einer doppelt-verblindeten RCT [2] wurde erstmals die Durchführbarkeit, die Sicherheit und die Wirksamkeit einer präventiven Inhalationstherapie mit hypertoner Kochsalzlösung im Vergleich zu isotoner Kochsalzlösung bei Kinder im Säuglingsalter mit CF überprüft. Primäre Endpunkte der Studie waren die Ergebnisse der LCI, des Thorax-MRT, die Entwicklung und die Exazerbationsrate der Kinder.
Therapieprogramm
In fünf Zentren des Netzwerks des Deutschen Zentrums für Lungenforschung (DZL) wurden insgesamt 42 Säuglinge in eine Therapie- und eine Kontrollgruppe randomisiert. Die Kinder der Therapiegruppe inhalierten zweimal täglich eine hypertone Kochsalzlösung (6% NaCl); die Kinder der Kontrollgruppe stattdessen eine isotone Kochsalzlösung (0,9% NaCl) über einen Zeitraum von 52 Wochen.
Bessere Lungenbelüftung
Die Kinder tolerierten die Inhalationstherapie unabhängig von Salzkonzentration der Lösung gut. Der LCI entwickelte sich bei der Therapiegruppe (-0,6) signifikant besser bei der Kontrollgruppe (-0,1, P<0,05). Darüber hinaus nahmen die Kinder der Therapiegruppe signifikant mehr an Gewicht zu als die Kinder der Kontrollgruppe. Bei den Parametern Exazerbationen und Thorax-MRT gab es jedoch keine Unterschiede zwischen den Gruppen.
Fazit
Professor Dr. Marcus Mall, der die Studie am Universitätsklinikum Heidelberg geleitet hat, zieht folgendes Fazit [3]: „Die Studie belegt erstmals den Nutzen einer präventiven Therapie, die noch vor den ersten Symptomen im Säuglingsalter ansetzt. Darüber hinaus konnten wir in der Studie auch zeigen, dass sich die Messung der Lungenbelüftung und die Magnetresonanztomographie sehr gut eignen, um mit geringer Belastung für die Kinder Therapieeffekte zu überprüfen".
