Agalsidase beta

Anwendung

Bei der Fabry-Krankheit fehlt den Betroffenen das Enzym alpha-Galaktosidase, das für einen gesunden Fettstoffwechsel nötig ist. Die Zulassung erfolgte nach dem Orphan-Drug-Gesetz.

Wirkmechanismus

Bei der Fabry-Krankheit sind die Betroffenen nicht in der Lage, das Enzym alpha-Galaktosidase zu bilden. Agalsidase beta kann von außen zugeführt werden und diesen Mangel ausgleichen. Damit ist eine ursächliche Therapie der seltenen Erbkrankheit möglich. Der Fettstoffwechsel normalisiert sich und die durch Ablagerung von Stoffwechselzwischenprodukten verursachten Beschwerden der Erkrankten lassen mehr und mehr und nach – bis zur Symptomfreiheit.

Ein anderer Wirkstoff zur Behandlung der Fabry-Krankheit ist Agalsidase alfa.