Agalsidase beta

Anwendung

Agalsidase beta (Fabrazyme) ist für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesicherter Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel) bestimmt. Das Arzneimittel wird bei Erwachsenen, Kindern, Jugendlichen im Alter von 8 Jahren und älter angewendet.

Wirkmechanismus

Agalsidase beta ist eine Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry, einer X-chromosomal vererbten lysosomalen Speicherkrankheit, eingesetzt wird. Morbus Fabry ist durch einen Mangel oder eine fehlerhafte Funktion des Enzyms Alpha-Galaktosidase A gekennzeichnet, was zur Akkumulation von Globotriaosylceramid (Gb3) in verschiedenen Körpergeweben führt.

Agalsidase beta wirkt, indem es das fehlende oder defekte Enzym Alpha-Galaktosidase A ersetzt, wodurch die Fähigkeit des Körpers wiederhergestellt wird, Gb3 abzubauen. Dies führt zu einer Reduktion der Gb3-Ablagerungen in den Lysosomen verschiedener Zellen, einschließlich der Endothelzellen, was die mit der Krankheit verbundenen Symptome und Komplikationen verringert.

Dosierung

Die empfohlene Dosis für Agalsidase beta liegt bei 1 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle zwei Wochen als intravenöse Infusion.

Nebenwirkungen

Zu den sehr häufigen Nebenwirkungen von Agalsidase beta gehören Schüttelfrost, Fieber, Kältegefühl, Übelkeit, Erbrechen, Kopfschmerzen, Parästhesie und infusionsbedingte Reaktionen.

Kontraindikationen

Agalsidase beta darf nicht bei lebensbedrohlicher Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff angewendet werden.

Alternativen

Alternativen zur Enzymersatztherapie mit Agalsidase beta umfassen:

• Agalsidase alfa: Eine weitere Form der Enzymersatztherapie, die ebenfalls das fehlende Enzym Alpha-Galaktosidase A ersetzt, jedoch aus einer anderen Produktionsmethode stammt. Wie Agalsidase beta zielt auch Agalsidase alfa darauf ab, die Anhäufung von Gb3 zu reduzieren.
• Migalastat: Ein oral verabreichtes pharmakologisches Chaperon, das die Stabilität und Aktivität des endogenen Alpha-Galaktosidase A Enzyms bei Patienten mit bestimmten genetischen Mutationen erhöht.