Mercaptamin

Anwendung

Mercaptamin wird auch als Cysteamin bezeichnet. Bis vor Kurzem stand der Wirkstoff lediglich als Mercaptaminhydrochlorid mit sofortiger Freisetzung zur Verfügung, das mehrmals täglich eingenommen werden musste. Nunmehr gibt es auch ein Mercaptamintartrat, mit dem die bisherige Tagesdosis in einer Gabe verabreicht werden kann.

Cystinose ist eine unheilbare genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung, die zu den seltenen Erkrankungen zählt. In Deutschland wird das Vorkommen mit einem Fall pro 200.000 Geburten angegeben. Die häufigste Form ist die infantile oder nephropathische Cystinose.

Wirkmechanismus

Bei Cystinose ist der Transport von Cystin aus den Lysosomen gestört. Cystin lagert sich dadurch in den Zellen ab und führt insbesondere zu Nierenschäden. Mercaptamin wandelt das schwer lösliche Cystin in besser lösliches Cystein und Disulfid-Gemisch. Dadurch kann das Cystin aus den Organellen abgeleitet werden. Die schweren Funktionsstörungen durch die Cystin-Ablagerungen (insbesondere in den Nieren) bleiben aus.

Nebenwirkungen

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von zählen Schläfrigkeit, aber auch Unruhe oder Halluzinationen. Magen-Darm-Geschwüre, trockene Haut und Veränderungen der Haarfarbe sind weitere Nebenwirkungen von Mercaptamin.

Anwendungshinweise

Nutzenbewertungen

Ohne Behandlung sind junge Patienten mit infantiler Cystinose in der Regel ab dem 6. Lebensjahr auf eine Dialyse oder eine Nierentransplantation angewiesen. Durch die medikamentöse Behandlung mit Mercaptamin lässt sich der Zeitpunkt für diese Interventionen bis in die Pubertät herauszögern.

Das arznei-telegramm bewertet Mercaptamin als lebensrettend. Wenn der Wirkstoff früh genug (nach Möglichkeit ab dem 1. oder 2. Lebensjahr) gegeben werde, sei die Kreatinin-Clearance bei Kindern im Alter von 8 Jahren nahezu normal.

Kindstoffe

Mercaptamin[(R,R)-tartrat] , Mercaptaminhydrochlorid