Obeticholsäure

Anwendung

Der Wirkstoff Obeticholsäure hat im Dezember 2016 die Zulassung als Orphan Drug zur Behandlung von primärer biliärer Cholangitis (PBC) erhalten. Obeticholsäure wird angewendet, wenn eine Therapie mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) nicht ausreicht oder nicht möglich ist. Der Wirkstoff kann alleine oder in Kombination mit UDCA eingesetzt werden.

Wirkmechanismus

Obeticholsäure ist der erste Vertreter einer neuen Wirkstoffgruppe, der selektiven Farnesoid-X-Rezeptor-Agonisten. Obeticholsäure entfaltet ihre Wirkung, indem sie an Gallensalzrezeptoren bindet. Dadurch wird die Produktion von Gallensäuren vermindert und der Abbau von Gallensäuren beschleunigt. So werden die Leberzellen vor Überlastung und Gallenstau bei primärer biliärer Cholangitis geschützt.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen von Obeticholsäure sind starker Juckreiz und Müdigkeit.

Anwendungshinweise

Nutzenbewertungen

In den Zulassungsstudien war Obeticholsäure im Vergleich mit Placebo deutlich überlegen. Bei 77 Prozent der Probanden verbesserten sich die biochemischen Leber-Marker wie Gammaglutamyltransferase, Alanin-Transaminase, Aspartat-Transaminase und konjugiertes Bilirubin (auch wenn der kombinierte Endpunkt nicht immer erreicht wurde). Bei Placebo waren es 29 Prozent.

Weitergehende Informationen: Seltene Erkrankungen: Obeticholsäure bei primärer biliärer Cholangitis