Cerliponase alfa
Cerliponase alfa gehört zur Wirkstoffgruppe der rekombinanten Enzyme und wird zur Enzymersatztherapie eingesetzt.
Cerliponase alfa: Übersicht
Anwendung
Der Wirkstoff Cerliponase alfa wird zur Enzymersatztherapie bei der seltenen Erkrankung Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2-Krankheit oder Kinderdemenz) verwendet. Der Wirkstoff ist als Orphan Drug zugelassen.
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose zählt zu den lysosomalen Speicherkrankheiten. Die CLN2-Krankheit ist gekennzeichnet durch einen Mangel an aktiver Tripeptidylpeptidase 1 (TPP1).
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose beginnt im Alter von 2 bis 4 Jahren. Die meisten Kinder versterben im Alter von 8 bis 12 Jahren.
Wirkmechanismus
Der Wirkstoff Cerliponase alfa ist eine biotechnologische Variante des Enzyms rekombinante Tripeptidylpeptidase 1 (rhTPP1). Dieses Enzym ist bei Patienten mit CLN2-Krankheit inaktiv. Direkt in den Liquor injiziert, kann der Wirkstoff das fehlende Enzym ersetzen und damit den Krankheitsverlauf verlangsamen und die Symptomatik lindern.
Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen von Cerliponase alfa sind nach gegenwärtigem Stand Fieber, Erbrechen und Überempfindlichkeitsreaktionen.
Hinweise
Das Nutzenbewertungsverfahren des Gemeinsamen Bundesausschuss für Cerliponase alfa hat im Juli 2017 begonnen und soll bis zum Jahresende abgeschlossen sein.
