Hintergrund
Die Multiple Sklerose (MS) manifestiert sich meist im jungen Erwachsenenalter. In 3-5% der Fälle beginnt die Erkrankung jedoch schon vor dem 17. Lebensjahr, in diesem Fall spricht man von einer pädiatrischen multiplen Sklerose. Pädiatrische MS-Patienten haben mehr Läsionen im MRT und eine höhere Schubrate, ihr Behinderungsgrad steigt jedoch aufgrund einer schnelleren Rückbildung nach einem Schub langsamer an. Dennoch erreichen pädiatrische MS-Patienten einen vergleichbaren Behinderungsgrad 10 Jahre früher als Erwachsene [1].
Fingolimod bei schubförmiger MS
Das Immunsuppressivum Fingolimod wird zur Behandlung der schubförmigen Multiplen Sklerose (relapsing–remitting multiple sclerosis [RRMS]) eingesetzt. Es verhindert weitere MS-Schübe, indem es eine Lymphopenie und damit eine Senkung der Lymphozytenzahl im Gehirn bewirkt. Seit 2018 ist Fingolimod auch bei Kindern und Jugendlichen ab zehn Jahren zugelassen, wenn die jugendlichen Patienten unter einer hochaktiven, schwer verlaufenden und/oder rasch fortschreitenden RRMS leiden.
Ergänzung der Nutzenbewertung
Die Ausweitung der Zulassung von Fingolimod auf pädiatrische RRMS-Patienten machte eine Nutzenbewertung durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erforderlich. Nach einer ersten Bewertung durch das IQWiG reichte der Hersteller weitere Analysen der relevanten Studie PARADIGMS nach. Auf dieser Grundlage erstellte das IQWiG nun eine ergänzende Nutzenbewertung und veröffentlichte sie in einem Addendum.
Höhere Lebensqualität mit Fingolimod
Für Kinder und Jugendliche mit hochaktiver schubförmiger Multiplen Sklerose, die einen Wechsel der Basistherapie benötigen, wurden nun auch die Daten zum Endpunkt „gesundheitsbezogene Lebensqualität“ ausgewertet. Während die jungen Patienten im Fingolimod-Arm über eine deutliche Verbesserung ihrer Lebensqualität berichteten, klagten die Kinder und Jugendlichen, die im Vergleichsarm mit Interferon-beta k 1a (IFN-β k 1a) behandelt wurden, über eine Verschlechterung. Bei den kognitiven Fähigkeiten konnten in beiden Studienarmen hingegen keine Unterschiede verzeichnet werden.
Fazit
Stefan Lange, der stellvertretende Leiter des IQWiG fasst die Bewertung zusammen: „Zwar hat sich die Gesamtaussage zum Zusatznutzen durch das Addendum nicht verändert. Aber es freut uns, dass wir hier aussagekräftige Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität zu sehen bekommen haben. Gerade bei so jungen Patientinnen und Patienten ist sie ein ausgesprochen wichtiger Behandlungseffekt.“
