Danach geht die Therapie mit Erythropoese-stimulierenden Agenzien (ESA) bei Myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit niedrigem Risiko nicht nur mit einem geringeren Transfusionsbedarf, sondern auch mit einem besseren Gesamtüberleben einher, berichtete Professor Dr. Hege Kristin Gravdahl Garelius vom Sahlgrenska Universitätshospital in Götheborg (Schweden) [1].
ESA und Transfusionsbedarf
Bereits vor einigen Jahren hatten eine prospektive longitudinale Beobachtungsstudie auf Basis des Registers EUMDS gezeigt, dass eine adäquate Anwendung von ESA bei Niedrig-Risiko-MDS und Anämie (Hämoglobinspiegel (Hb) < 10g/dl) die Notwendigkeit regelmäßiger Transfusionen herauszögern kann [2]. Das Register basierte auf Daten aus Kliniken der Primär- bis Maximalversorgung in 17 europäischen Staaten und Israel. Laut Garelius war das Ansprechen auf ESA schon in dieser Untersuchung am besten, wenn die Betroffenen noch keine Transfusion erhalten hatten.
Umsetzung unterschiedlich
Internationale Leitlinien haben die Therapie mit ESA bei Niedrig-Risiko-MDS mit Anämie aufgenommen, allerdings gibt es in den einzelnen Ländern Unterschiede hinsichtlich dem Zeitpunkt des Einsatzes wie auch der Kostenerstattung dieser Therapie. Beispielsweise wird der Einsatz in einigen Ländern von einer symptomatischen Anämie abhängig gemacht, in anderen ist die Transfusionsabhängigkeit Voraussetzung dafür.
Mehr Evidenz für ESA vor erster Transfusion
Um die Bedeutung einer früheren ESA-Therapie zu untermauern, führte Garelius mit Kollegen eine Propensity-Score-Matched (PSM)-Analyse auf Basis aktualisierter Daten des EUMDS-Registers durch. Ziel war die Auswirkung einer ESA-Therapie mit und ohne Erythrozytenkonzentrat (EK)-Transfusionen auf das Gesamtüberleben (engl. overall survival, OS) und die Lebensqualität. Ausgewertet wurden im Register erfasste Patienten, die vor Juli 2019 die Diagnose einer Niedrig-Risiko-MDS erhalten hatten und eine Anämie aufweisen. Für den Vergleich mit Hilfe der PSM-Analyse wurden 742 Individuen mit und 426 ohne ESA-Therapie herangezogen.
Deutlicher OS-Vorteil mit ESA
Das mediane OS ab erstmalig aufgetretener Anämie lag bei Patienten, die ESA erhalten hatten, bei 44,9 Monaten, in der Gruppe ohne ESA bei 34,8 Monaten. Der Unterschied war signifikant (p<0,003). Hatten die Betroffenen vor Beginn der ESA-Therapie bereits EK-Transfusionen erhalten, war das OS signifikant schlechter als bei Beginn der ESA-Gabe vor der ersten Transfusion, betonte Garelius (p < 0,001). Waren bereits mehr als vier Transfusionen erfolgt, war das OS am ungünstigsten.
Zur Untersuchung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (engl. Health related quality of life, HRQoL) verwendeten die Wissenschaftler das Instrument EQ-5D 3-Level mit einer visuellen Analogskala (VAS). 695 Patienten hatten mehrfach Fragebögen ausgefüllt. Diejenigen, die keine EK erhalten hatten, wiesen danach eine bessere Lebensqualität auf als diejenigen mit EK-Transfusionen (p<0.001).
„ESA verbessern signifikant die Prognose von Betroffen mit Niedrig-Risiko-MDS“, fasste Garelius die Studienergebnisse zusammen. Sie ist überzeugt: Es ist wichtig, ESA vor Entstehen des Transfusionsbedarfs zu beginnen.
Das European MDS Register (EUMDS) wurde 2008 von einer Forschungsgruppe innerhalb des LeukemiaNet initiiert. Aktuell schließen Zentren in 18 Ländern Patienten mit MDS in das Register ein.
