Kompakt: Neueinführung CASGEVY zur Behandlung von ß-Thalassämie und Sichelzellkrankheit

Was ist Casgevy?

• Neue CRISPR-basierte Zelltherapie
• Ab 12 Jahren
• Für Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) oder Sichelzellkrankheit (SCD) mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen (VOC)
• Alternative für Patienten ohne passende Stammzellspender
• Hohe Erfolgsquote in Studien, z. B. 92,9 % Transfusionsunabhängigkeit und 93,5 % VOC-Freiheit

Wirkmechanismus

• Modifikation des BCL11A-Gens in Stammzellen mittels CRISPR-Technologie
• Förderung der Produktion von fetalem Hämoglobin (HbF)
• Direkte Bekämpfung der Krankheitsursachen

Anwendung & Hinweise

• Einmalige Infusion nach Apherese und myeloablativer Konditionierung
• Dosierung
  •  ≥3×10⁶ CD34⁺-Zellen/kg Körpergewicht
• Häufige Nebenwirkungen
  • Lymphopenie
  • Fieber
  • Kopfschmerzen
  • Atemwegsprobleme
• Schwerwiegende, seltene Nebenwirkungen
  • Lymphohistiozytose
  • Pneumoniesyndrom
• Wechselwirkungen
  • Eisenchelatoren
  • Hydroxycarbamid
  • Voxelotor
  • Crizanlizumab
• Gegenanzeigen
  • Vorangegangene HSZ-Transplantationen
  • Aktive Infektionen (HIV, HBV, HCV)
  • Schwangerschaft

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