Kompakt: Neueinführung Ezmekly bei Neurofibromatose Typ 1

Mit Ezmekly steht seit Oktober 2025 erstmals eine orale MEK-Inhibitor-Therapie für Kinder ab zwei Jahren und Erwachsene mit inoperablen NF1-Tumoren zur Verfügung.

Ezmekly-GLO

Was ist Ezmekly?

  • Wirkstoff: Mirdametinib (MEK-Inhibitor)
  • Zielgruppe: Kinder ab 2 Jahren, Erwachsene
  • Indikation: Symptomatische, inoperable NF1-assoziierte plexiforme Neurofibrome
  • Studienbasis: Phase-IIb-Studie ReNeu (114 Patienten: 58 Erwachsene, 56 Kinder)

Wirkmechanismus:

  • Selektiver, nicht-kompetitiver Hemmer der Kinasen MEK1 und MEK2.
  • Hemmt die Überaktivität des RAS-RAF-MEK-ERK-Signalwegs.
  • Reduziert die Proliferation der Tumorzellen.
  • Führt zu Schrumpfung der plexiformen Neurofibrome.

Anwendung & Hinweise:

  • Anwendungsform: Oral, Hartkapseln 1 mg oder 2 mg; Suspension für Kinder 2–6 Jahre.
  • Häufigste Nebenwirkungen: Akneiforme Dermatitis, Diarrhö, Übelkeit, muskuloskelettale Schmerzen.
  • Schwerwiegende Nebenwirkungen: Retinaler Venenverschluss, RPED, LVEF-Abnahme.
  • Wechselwirkungen: Vorsicht bei UGT- oder CES-Enzymmodulatoren; zusätzliche Barrieremethode bei hormonellen Kontrazeptiva empfohlen.
  • Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen Wirkstoff/Bestandteile; Schwangerschaft, Stillzeit ohne Unterbrechung.

Hier geht’s zum Langtext: Neueinführung Ezmekly: Therapieoption bei Neurofibromatose Typ 1 mit plexiformen Neurofibromen

Autor:
Stand:
13.10.2025
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