Was ist Ezmekly?
- Wirkstoff: Mirdametinib (MEK-Inhibitor)
- Zielgruppe: Kinder ab 2 Jahren, Erwachsene
- Indikation: Symptomatische, inoperable NF1-assoziierte plexiforme Neurofibrome
- Studienbasis: Phase-IIb-Studie ReNeu (114 Patienten: 58 Erwachsene, 56 Kinder)
Wirkmechanismus:
- Selektiver, nicht-kompetitiver Hemmer der Kinasen MEK1 und MEK2.
- Hemmt die Überaktivität des RAS-RAF-MEK-ERK-Signalwegs.
- Reduziert die Proliferation der Tumorzellen.
- Führt zu Schrumpfung der plexiformen Neurofibrome.
Anwendung & Hinweise:
- Anwendungsform: Oral, Hartkapseln 1 mg oder 2 mg; Suspension für Kinder 2–6 Jahre.
- Häufigste Nebenwirkungen: Akneiforme Dermatitis, Diarrhö, Übelkeit, muskuloskelettale Schmerzen.
- Schwerwiegende Nebenwirkungen: Retinaler Venenverschluss, RPED, LVEF-Abnahme.
- Wechselwirkungen: Vorsicht bei UGT- oder CES-Enzymmodulatoren; zusätzliche Barrieremethode bei hormonellen Kontrazeptiva empfohlen.
- Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen Wirkstoff/Bestandteile; Schwangerschaft, Stillzeit ohne Unterbrechung.









