Indikation
- Ergänzend zu Ernährungsmaßnahmen zur Senkung der Triglyceridspiegel bei erwachsenen Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)
Wirkmechanismus
- Plozasiran ist eine siRNA (small interfering RNA)
- Bewirkt über RNA-Interferenz den Abbau der mRNA für das Apolipoprotein C3 (APOC3) → weniger APOC3 wird gebildet
- Weniger APOC3 führt zu mehr Aktivität der Lipoproteinlipase und zu einer verstärkten Aufnahme triglyceridreicher Lipoproteinreste durch Hepatozyten.
- Dadurch sinken die Triglyceridwerte im Serum.
Anwendung
- 25 mg Plozasiran als subkutane Injektion
- Anwendung einmal alle drei Monate
Nebenwirkungen
- Hyperglykämie
- Kopfschmerzen
- Übelkeit
- Reaktionen an der Injektionsstelle
- Gelegentlich erhöhte ALT-/AST-Werte
Wechselwirkungen
- Keine klinischen Wechselwirkungsstudien durchgeführt
- Wechselwirkungen über CYP450-Enzyme oder Transporter werden nicht erwartet
Kontraindikationen
- Überempfindlichkeit gegen Plozasiran oder einen der sonstigen Bestandteile.
Besondere Hinweise
- Das Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
- LDL-Cholesterin-Werte können ansteigen.
- Hyperglykämien können insbesondere bei Patienten mit Diabetes oder erhöhtem Diabetesrisiko auftreten.
Studien
- Phase-III-Studie PALISADE bei 75 Erwachsenen mit FCS.
- Mediane Senkung der Nüchtern-Triglyceride um 80 % nach 10 Monaten unter 25 mg Plozasiran.
- Statistisch signifikant geringere Inzidenz akuter Pankreatitiden unter Plozasiran.
