Orphan Drug Natpar
Natpar® des Herstellers Shire enthält den Wirkstoff Teriparatid (rhPTH, rekombinantes Parathormon), der zur Behandlung von Hypoparathyreoidismus, also einer Unterfunktion der Nebenschilddrüsen, eingesetzt werden kann. Hierbei ist der Körper nicht in der Lage ausreichend Parathormon zu sekretieren, das dabei hilft, Calzium und Phosphor im Körper zu regulieren. Das Nebenschilddrüsenhormon wird einmal täglich subkutan verabreicht. Einige Studien deuten darauf hin, dass die Therapie mit rhPTH am effektivsten in Kombination mit Calzium und Vitamin D ist. Da Hypoparathyreoidismus zu den seltenen Erkrankungen (Orphan Diseases) zählt, wurde Natpar®, unter dem Antragsteller Shire Pharmaceuticals Ireland, am 18.12.2013 der Orphan-Drug-Status zugesprochen.
Bedingte Zulassung
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human, CHMP) der EMA empfiehlt nun die bedingte Zulassung von Natpar®. Eine bedingte Zulassung ist eine Möglichkeit Patienten, die unter lebensbedrohlichen Erkrankungen leiden, einen Zugang zu neuen Therapien zu ermöglichen. Hierbei wird das Zulassungsverfahren des jeweiligen Arzneimittels vereinfacht, indem es noch vor Abschluss der vollständigen klinischen Prüfung auf den Markt gebracht werden kann. Arzneimittel mit einer bedingten Zulassung müssen jedoch entsprechend gekennzeichnet sein (z.B. über ein schwarzes Dreieck). Die bedingte Zulassung unterliegt strengen Auflagen. So muss der Zulassungsinhaber Studien einleiten bzw. abschließen und ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis nachweisen.
Erste Hormonersatztherapie bei Hypoparathyreoidismus
Mit Natpar® stünde Patienten mit einer Nebenschilddrüsenunterfunktion ein Arzneimittel zur Verfügung, das als rekombinantes Parathormon zusammen mit Calcitonin und Vitamin D den Calciumspiegel des Körpers reguliert. Der Wirkstoff ist bereits in Forsteo zur Therapie einer Osteoporose zugelassen. Natpar® wird als Pulver (25, 50, 27 und 100 mg) sowie als Lösung für eine Injektion verfügbar sein.
