Es gibt ca. 6.000 bis 8.000 seltene Erkrankungen, sogenannte Orphan Diseases. Leider gibt es bisher nur für einen Bruchteil dieser Erkrankungen Medikamente. Gegen rund 130 dieser seltenen Erkankungen gibt es bereits zugelassene Arzneimittel, sogenannte Orphan Drugs. Davon werden viele bereits mit Patienten geprüft. Gegen 30 seltene Erkrankungen können forschende Pharmaunternehmen voraussichtlich noch vor Ende 2019 neue Medikamente auf den Markt bringen. Dabei handelt es sich um die folgenden Erkrankungen:
- ADA-SCID (Adenosine Deaminase Severe Combined Immune Deficiency)
- Cytomegalie-Virus-Infektion (CMV)
- Einschlusskörpermyositis, sporadische (sIBM)
- Eisenmenger Syndrom
- Endometriose
- Eosinophile Granulomatose
- Hämophilie A
- Harnstoffzyklusdefekte
- Krebs: Akromegalie
- Krebs: akute lymphatische Leukämie (ALL)
- Krebs: Bauchspeicheldrüsenkrebs
- Krebs: chronische lymphatische Leukämie (CLL)
- Krebs: Glioblastom
- Krebs: Leberkrebs
- Krebs: Leukämie (ohne genauere Angabe)
- Krebs: Leukämie, akute myeloische (AML)
- Krebs: Leukämie, chronisch myeloische (CML)
- Krebs: Lungenkrebs (SCLC)
- Krebs: Lymphome
- Krebs: Merkelzellkarzinom
- Krebs: Mesotheliom
- Krebs: Multiples Myelom
- Sichelzellenerkrankung
- Spinale Muskelatrophie (SMA)
- Transthyretin-assoziierte Kardiomyopathie (familiäre Amyloid-Kardiomyopathie)
- Tuberkulose
Defintion Orphan Diseases
Laut EU-Verordnung sind Orphan Diseases seltene Leiden, die lebensbedrohend sind oder eine chronische Invalidität nach sich ziehen und von denen in der europäischen Gemeinschaft weniger als 5/10.000, also 228.000, EU-Bürger betroffen sind.
Defintion Orphan Drugs
Orphan Drugs sind Arzneimittel, die gegen sogenannte Seltene Erkankungen (Orphan Diseases) entwickelt werden, von denen weniger als einer von 2.000 EU-Bürgern betroffen ist. Dabei können Medikamente gegen Unterformen häufiger Erkrankungen (etwa Lungenkrebs) keinen Orphan Drug Status erhalten.
