Was ist Brineura?
Brineura ist ein Arzneimittel zur Behandlung einer Erbkrankheit bei Kindern, die zu einem fortschreitenden Hirnschaden führt, die neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2). Brineura zählt zur Gruppe der Orphan-Arzneimittel. Brineura enthält den Wirkstoff Cerliponase alfa. Zulassungsinhaber ist die BioMarin Europe Limited.
Wie wird Brineura angewendet?
Brineura wird direkt in das Gehirn infundiert. Zunächst muss sich ein Patient einer Operation zur Implantation einer Vorrichtung unterziehen, die von außen durch den Schädel zum Liquorraum im Gehirn führt. Hier wird das Arzneimittel dann verabreicht. Die Infusionen zweiwöchentlich verabreicht.
Wie wirkt Brineura?
Patienten mit CLN2 fehlt die Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1), ein Enzym, das für die normale Entwicklung des Gehirns erforderlich ist. Cerliponase alfa, der Wirkstoff von Brineura, ist eine Kopie von TPP1 und dient als Ersatz für das fehlende Enzym.
Nebenwirkungen von Brineura
Sehr häufige Nebenwirkungen sind Fieber, Erbrechen, Reizbarkeit , Krampfanfälle und Reaktionen während oder kurz nach der Gabe des Arzneimittels, wie z.B. Nesselausschlag, Juckreiz oder Flush, Schwellungen der Lippen, Zunge und/oder des Rachens, Kurzatmigkeit, Heiserkeit, Blaufärbung der Fingerspitzen oder Lippen, Muskelschlaffheit, Ohnmacht oder Inkontinenz. Eine Auflistung aller Nebenwirkungen ist der Fachinformation zu entnehmen.
Um das Risiko infusionsbedingter Reaktionen zu verringern, können den Patienten vor oder während der Behandlung mit Brineura weitere Arzneimittel gegeben werden oder die Infusion kann langsamer durchgeführt werden.
Welchen Nutzen hat Brineura in den Studien gezeigt?
Frühe Studien zeigten, dass Brineura die Geschwindigkeit, mit der die Krankheit fortschreitet (gemessen anhand einer Standardbewertungsskala), senkt. In einer Studie, in der 23 Kinder (Durchschnittsalter 4 Jahre) fast ein Jahr lang mit Brineura behandelt wurden, erlitten 20 von ihnen (87 %) nicht den historisch bei unbehandelten Patienten beobachteten Rückgang um 2 Punkte in der Beweglichkeit und den Sprachfähigkeiten. Die Bewertung nahmen Ärzten vor. Sie gaben den Patienten individuelle Werte für Beweglichkeit und Sprachfähigkeiten (0 stand für besonders schwer beeinträchtigt und 3 für normal). Der Endwert der Patienten war die Summe der zwei Werte. In einer Nachbeobachtungsstudie zu Brineura hielt der Nutzen ein weiteres Jahr an, wobei die Ergebnisse zeigten, dass das Fortschreiten der Krankheit bei den meisten Patienten verlangsamt werden konnte. Diese Studie läuft aber noch.
Zulassung unter „außergewöhlichen Umständen“
Da Brineura unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Brineura in Verkehr bringt, weitere Daten aus Studien zur Sicherheit von Brineura, einschließlich des Risikos allergischer Reaktionen bei langfristiger Anwendung, sowie zu seiner langfristigen Wirksamkeit in Bezug auf die Verlangsamung oder das Aufhalten der Verschlechterung der Beweglichkeit und der Sprachfähigkeiten bereitstellen. Die Studien werden auch Kinder im Alter von unter 2 Jahren einschließen. Sie waren bisher noch nicht einbezogen worden.
