Elocta ist für alle Altersgruppen geeignet und für die Interventionstherapie vorgesehen. Das antihämorrhagische Medikament sollte von Ärzten verschrieben werden, die Erfahrung in der Behandlung von Hämophilie A haben.
Nach der Infusion sind Hämophilie-A-Patienten im Alltagsleben weniger anfällig für Blutungen. Zudem kann Elocta vor chirurgischen Eingriffen gegeben werden, um das Blutungsrisiko zu minimieren oder um Blutungen besser kontrollieren zu können.
Elocta ist das erste rekombinante Medikament in der Gerinnungsfaktor-VIII-Therapie, das eine verlängerte Halbwertszeit im Körper aufweist. Der On-Demand-Einsatz und die prophylaktische Gabe bieten einen rechtzeitigen und vor allem nachhaltigen Blutungsschutz bei Hämophilie A.
Wirkweise von Elocta
Elocta kann als Ersatztherapie eingesetzt werden, um vorübergehend den Plasmaspiegel von Faktor VIII der Blutgerinnungskaskade zu erhöhen. Der Antihämophiliefaktor besteht aus einem um die funktionslose B-Domäne verkürzten Faktor-VIII-Molekül, das mit der Fc-Domäne des humanen Immunglobulin G1 kovalent verbunden ist. Diese Fusion ermöglicht eine länger andauernde Verweildauer im Organismus.
Mit der Domäne dockt IgG1 an den membranständigen neonatalen Fc-Rezeptor an. Über diesen lebenslang exprimierten Rezeptor werden Immunglobuline und auch Efmoroctocog alfa vor dem lysosomalen Abbau geschützt.
Dosierung von Elocta
Elocta wird als Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung mit 250 IE, 500 IE, 750 IE, 1000 IE, 1500 IE, 2000 IE und 3000 IE angeboten. Nach der Rekonstitution wird die Lösung intravenös über mehrere Minuten (maximal aber zehn) injiziert. Zur Langzeitprophylaxe empfiehlt der Hersteller eine Dosis von 50 IE pro Kilogramm Körpergewicht alle 3 bis 5 Tage. Diese Dosis kann jedoch, individuell angepasst, über- oder unterschritten werden. Insbesondere könnten junge Patienten von einem kürzeren Dosisintervall und höheren Dosierungen profitieren.
Studien und Hintergrundwissen
Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efmoroctocog alfa wurden in zwei multinationalen, nicht-verblindeten Phase-III-Studien untersucht. An der ersten Studie nahmen 165 vorbehandelte Patienten zwischen 12 und 65 Jahren teil. Die zweite Studie umfasste 71 vorbehandelte Kinder mit schwerer Hämophilie A, die jünger als zwölf Jahre waren.
In der ersten Studie wurde Elocta individuell angepasst, nach Bedarf oder wöchentlich gegeben. In der pädiatrischen zweiten Studie wurde die Prophylaxe-Dosis grundsätzlich individualisiert verabreicht. Durchschnittlich benötigten die Patienten ohne festes Injektionsschema in Studie I alle 3,51 Tage eine Dosis, die Kinder in Studie II alle 3,49 Tage.
Hämophilie A ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der die Gerinnungsfähigkeit des Blutes aufgrund fehlender oder reduzierter Faktor VIII-Spiegel beeinträchtigt ist. Patienten mit dieser chronischen Erkrankung erfahren immer wieder – zum Teil lebensbedrohliche – Blutungsepisoden, verbunden mit Schmerzen und irreversiblen Gelenkschäden. Nach Angaben der World Federation of Hämophilie sind weltweit etwa 140.000 Menschen an Hämophilie erkrankt.
