Neueinführung Libmeldy bei MLD

Mit Libmeldy ist eine Gentherapie zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD) bei Kindern zum 1. Mai 2021 auf den deutschen Markt gekommen. MLD ist eine seltene Erbkrankheit, die durch eine Ansammlung von Fetten, sogenannten Sulfatiden, aufgrund einer Mutation im ASA-Gen (auch als ARSA) gekennzeichnet ist. Dies führt zur Zerstörung der schützenden Fettschicht (Myelinscheide), die die Nerven sowohl im Zentralnervensystem als auch im peripheren Nervensystem umgibt.