Myalepta ist ein Orphan Arzneimittel mit dem Wirkstoff Metreleptin. Es wurde im August 2018 europaweit zugelassen. Metreleptin ist ein rekombinantes humanes Leptin-Analogon , das in Escherichia coli-Zellen mit rekombinanter DNA-Technik zur Bildung eines rekombinanten humanen N-Methionylleptin hergestellt wird. Metreleptin wird von Aegerion Pharmaceuticals B.V. vertrieben.
Indikation
Myalepta wird zusätzlich zur Ernährung angewendet wird, um Lipodystrophie zu behandeln. Bei dieser Erkrankung weisen die Patienten einen Verlust von Fettgewebe unter der Haut auf, Gleichzeitg haben Sie Fettanreicherungen an anderen Stellen im Körper, wie z. B. der Leber und den Muskeln, auf. Myalepta wird bei folgenden Patienten eingesetzt:
- Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip-Syndrom und Lawrence-Syndrom)
- Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit partieller Lipodystrophie (einschließlich Barraquer-Simons-Syndrom), wenn Standardbehandlungen nicht wirksam waren.
Wirkung
Metreleptin ahmt die physiologischen Wirkungen von Leptin nach, indem es sich an den menschlichen Leptinrezeptor, der zu den Rezeptoren der Zytokinfamilie Klasse I,die den JAK/STAT-Signalweg nutzen, gehört, bindet und diesen aktiviert.
Anwendung und Dosierung
Das Arzneimittel wird subkutan angewendet und stets etwa zur selben Tageszeit gegeben. Die empfohlene tägliche Dosis ist abhängig vom Körpergewicht des Patienten. Sie wird basierend auf dem Ansprechen des Patienten auf die Behandlung angepasst. Nach entsprechender Einweisung können die Patienten oder Betreuungspersonen das Arzneimittel selbst injizieren. Die genaue Dosisberechnung und Dosierung ist der Fachinformation zu entnehmen.
Nebenwirkungen
Sehr häufig kommt es zu
- Hypoglykämie
- Gewichtsverlust
Häufig treten folgende Nebenwirkungen auf:
- verminderter Appetit
- Kopfschmerz
- Abdominalschmerz
- Übelkeit
- Alopezie
- Menorrhagie
- Ermüdung
- Reaktionen an der Injektionsstelle
- Neutralisierende Antikörper
Studienlage Myalepta
In 2 Hauptstudien bei insgesamt 107 Erwachsenen und Kindern mit generalisierter oder partieller Lipodystrophie wurde nachgewiesen, dass Myalepta die Blutfettwerte wirksam senkt.
Myalepta wurde in diesen Studien mit keiner anderen Behandlung verglichen. Nach 12-monatiger Behandlung sanken die Konzentrationen der Triglyzeride im Blut bei Patienten mit generalisierter Erkrankung von ca. 15 mmol/l auf ca. 5 mmol/l sowie bei Patienten mit partieller Erkrankung von ca. 16 mmol/l auf ca. 6 mmol/l.
Die Insulinresistenz wurde ebenfalls verbessert: Die Blutkonzentrationen eines Stoffs namens glykosyliertes Hämoglobin (HbA1c), das Hinweise dafür liefert, wie gut der Blutzucker kontrolliert ist, sank von 8,6 % auf 6,4 % bei Patienten mit generalisierter Lipodystrophie und von 8,8 % auf 8,0% bei Patienten mit partieller Lipodystrophie.
