Neueinführung Nexviadyme bei Morbus Pompe
Mit Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) kommt zum 1. August 2022 ein neues Medikament zur Behandlung der lysosomalen Speicherkrankheit Morbus Pompe auf den deutschen Markt. Morbus Pompe, auch Glykogenspeicherkrankheit Typ II, ist eine seltene rezessive Stoffwechselstörung, bei der es zu Glykogenablagerungen in Lysosomen verschiedener Gewebe, insbesondere im Herzmuskel sowie in der Skelettmuskulatur kommt.
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- Morales, Jose A., and Arayamparambil C. Anilkumar. "Glycogen Storage Disease Type II." StatPearls [Internet]. StatPearls Publishing, 2021.
- Diaz-Manera, Jordi, et al. "Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): A phase 3, randomised, multicentre trial." The Lancet Neurology 20.12 (2021): 1012-1026.
- Fachinformation Nexviadyme
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