AMNOG
AMNOG steht für Arzneimittel-Neuordnungsgesetz. Es wurde 2011 erlassen. Laut AMNOG müssen Hersteller von Medikamenten in einer sogenannten frühen Nutzenbewertung durch umfangreiche Studien nachweisen, dass der neue Wirkstoff einen tatsächlichen Zusatznutzen bringt, also beispielsweise wirkungsvoller oder besser verträglich ist als Medikamente, die bereits zugelassen sind. Für Medikamente gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) wird das AMNOG in diesem Sinne nicht angewendet. Mit der Zulassung als Orphan Drug gilt der Zusatznutzen bereits als belegt. Befürworter dieser Regelung sehen das als Notwendigkeit für die Ermöglichung der medikamentösen Therapie von seltenen Erkrankungen. Kritiker bemängeln, der Verzicht auf den belegten Zusatznutzen erleichtere Pharmaherstellern die missbräuchliche Zulassung von möglicherweise nicht ausreichend wirksamen Medikamenten.
Orphan Drugs
Orphan Drugs steht für Medikamente gegen seltene Erkrankungen. Der Begriff stammt aus dem Englischen und bedeutet so viel wie „Waisenkinder-Medikamente“. Gemeint ist, dass es sich bei Orphan Drugs um Medikamente handelt, denen die Pharmazie bis vor wenigen Jahren nur wenig Aufmerksamkeit schenkte. Zu den Besonderheiten von Orphan Drugs gehört, dass sie einem erleichterten Zulassungsverfahren unterliegen.
Kriterien für seltene Erkrankungen
Die Häufigkeit von seltenen Erkrankungen ist sehr unterschiedlich. In der Europäischen Union ist ein Vorkommen von maximal 5 Fällen pro 10.000 Einwohner das entscheidende Kriterium für die Einstufung als seltene Erkrankung. In den USA spricht man von einer seltenen Erkrankung, wenn weniger als 200.000 Menschen betroffen sind.
Häufigkeit von seltenen Erkrankungen
Gegenwärtig sind etwa 8.000 seltene Erkrankungen mit insgesamt gut 4 Millionen Fällen in Deutschland bekannt. Pro Indikation ergibt das durchschnittlich 500 Männer, Frauen oder Kinder mit einer seltenen Erkrankung.
Rare Diseases und Orphan Diseases
Rare Diseases und Orphan Diseases sind englische Bezeichnungen für seltene Erkrankungen. Rare bedeutet selten, Orphan steht für Waisen. Orphan Diseases bedeutet demnach „Waisenkinder unter den Erkrankungen“. Diese Bezeichnung soll verdeutlichen, dass diese Erkrankungen als außergewöhnliche und seltene Fälle auftreten und die Patienten besondere Fürsorge benötigen.
Orphan Drug Status
Mit dem Status als Orphan Drug erhält ein Medikament gegen seltene Erkrankungen ein europaweites Exklusivrecht für die Vermarktung. Andere Hersteller dürfen über einen Zeitraum von 10 Jahren einen als Orphan Drug zugelassenen Wirkstoff nicht in der EU auf den Markt bringen.
